X4 Pharmaceuticals a fourni un résumé de ses présentations relatives à la neutropénie chronique lors de la réunion annuelle de l'American Society of Hematology (ASH) de cette année, qui se déroule du 10 au 13 décembre 2022 à la Nouvelle-Orléans. Dans une présentation orale intitulée oMavorixafor for Patients With Chronic Neutropenic Disorders : Results From a Phase 1b, Open-Label, Multicenter Study,o Julia T. Warren, M.D., Ph.D., hématologue à l'hôpital pour enfants de Philadelphie et professeur adjoint de pédiatrie à l'école de médecine Perlman de l'université de Pennsylvanie, a présenté les données positives d'un essai clinique de phase 1b évaluant la capacité du candidat clinique principal de X4, le mavorixafor, à augmenter le nombre absolu de neutrophiles (ANC) chez les personnes souffrant de neutropénie chronique idiopathique, cyclique ou congénitale, en monothérapie ou simultanément avec le facteur stimulant les colonies de granulocytes (G-CSF) injectable. Les analyses des données continuent de montrer qu'une dose unique de mavorixafor oral a entraîné des augmentations significatives de la NNA chez tous les participants, indépendamment de l'étiologie de la maladie ou de l'utilisation du G-CSF.

Le mavorixafor a été globalement bien toléré dans l'essai. L'essai clinique de phase 1b a maintenant été modifié et un essai de phase 2 (NCT04154488) est en cours d'initiation par X4 pour évaluer la durabilité, la sécurité et la tolérabilité de l'utilisation chronique du mavorixafor oral en une seule prise quotidienne dans une population plus large de patients souffrant de neutropénie chronique. Le poster #2407, intitulé oPrévalence des troubles neutropéniques chroniques aux États-Unis : A Retrospective Analysis of a Large Claims Database,o estime qu'en 2021, entre 37 000 et 48 000 personnes aux États-Unis vivaient avec un diagnostic de neutropénie idiopathique, cyclique ou congénitale.

L'étude était une analyse rétrospective conçue pour projeter la prévalence des troubles de la neutropénie chronique à partir des données des réclamations américaines pour les personnes ayant un code de diagnostic pour la neutropénie au cours des années civiles 2018, 2019 et 2021. (L'année 2020 a été exclue de cette analyse en raison de la réduction prévue des demandes de remboursement pendant la pandémie de COVID-19). Les personnes ayant reçu un diagnostic de neutropénie chronique idiopathique, cyclique ou congénitale ont été identifiées en utilisant la demande de diagnostic pertinente la plus ancienne basée sur les codes de la Classification internationale des maladies 10e révision, modification clinique (CIM-10-CM) au cours de l'année civile concernée.

Le poster #3575, intitulé oPerspectives des patients et des professionnels de la santé sur la qualité de vie et les besoins non satisfaits des personnes atteintes de neutropénie chronique : A Survey-Based Assessment,o a mis en lumière les réponses de 100 patients/soignants et de 10 professionnels de la santé (PSS) à une enquête sur les expériences des personnes vivant avec une neutropénie chronique. Les résultats de l'enquête démontrent l'impact considérable des troubles neutropéniques chroniques sur la vie des personnes diagnostiquées. Les résultats décrivent également les fardeaux potentiels liés au paradigme de traitement existant, le G-CSF injectable, et ses limites pour améliorer la santé physique et la qualité de vie.

Alors que les patients/soignants ont cité la fatigue comme le symptôme le plus impactant et la réduction de la fatigue comme un besoin de traitement prioritaire, les HCP ont classé les infections graves moins nombreuses et/ou moins fréquentes nécessitant une hospitalisation, la manière dont les médicaments sont administrés et les effets secondaires à long terme moins nombreux et/ou moins fréquents comme les besoins de traitement prioritaires. L'essai clinique était une étude de preuve de concept de phase 1b, ouverte et multicentrique, conçue pour évaluer la sécurité et la tolérance du mavorixafor oral, avec ou sans G-CSF, chez des participants souffrant de troubles neutropéniques chroniques, y compris de neutropénie idiopathique, cyclique et congénitale sévère. Les participants ont reçu une dose unique de 400 mg de mavorixafor oral afin d'évaluer l'ampleur de la réponse au traitement.

L'essai clinique de phase 1b a maintenant été modifié pour se poursuivre en tant qu'essai clinique de phase 2 visant à évaluer l'utilisation du mavorixafor oral quotidien avec ou sans G-CSF pendant 6 mois chez les participants atteints de troubles neutropéniques chroniques.