Vor Bio a annoncé le succès de la première édition double de CD33 et de CLL-1 dans les cellules souches hématopoïétiques (CSH) humaines, démontrant les progrès continus de sa nouvelle approche pour le traitement de la leucémie myéloïde aiguë (LMA). Les données sont présentées au congrès de l'Association européenne d'hématologie à Vienne, en Autriche.
Les données précliniques démontrent que la délétion multiplex par CRISPR/Cas9 de CD33 et de CLL-1 à partir de cellules souches et progénitrices hématopoïétiques (HSPC) humaines CD34+ a maintenu la fonction cellulaire et a persisté à long terme après la greffe in vivo, avec un haut niveau d'édition, sans contre-sélection et un risque de translocation minimal par rapport aux cellules témoins non éditées. En outre, la modification génétique des HSPC pour supprimer certaines cibles de surface cellulaire n'altère pas leur fonction et ces cellules à double ingénierie ont montré une protection significative contre l'immunothérapie ciblée in vitro.
La LAM est le type le plus courant de leucémie aiguë chez les adultes et se caractérise par une prolifération excessive de cellules progénitrices myéloïdes immatures et leur incapacité à se différencier correctement en cellules sanguines matures. La transplantation de CSH de donneurs sains est la norme de soins et, actuellement, environ 40 % des patients atteints de LAM qui reçoivent une transplantation de CSH souffrent d'une rechute de leur cancer, avec des taux de survie à deux ans inférieurs à 20 %, ce qui souligne le besoin de nouvelles approches thérapeutiques pour ces patients.