Verve Therapeutics, Inc. a annoncé la levée de la suspension clinique et l'approbation par la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis de sa demande d'autorisation de mise sur le marché d'un nouveau médicament de recherche (IND) pour la réalisation d'un essai clinique aux États-Unis évaluant VERVE-101 pour le traitement de l'hypercholestérolémie familiale hétérozygote (HeFH). VERVE-101 est un médicament expérimental d'édition de base in vivo conçu pour être un traitement unique qui inactive le gène PCSK9 dans le foie afin d'abaisser durablement le taux de cholestérol des lipoprotéines de basse densité (LDL-C) dans le sang. L'HeFH est une maladie héréditaire prévalente et potentiellement mortelle, caractérisée par des élévations à vie du LDL-C sanguin et une accélération des maladies cardiovasculaires athérosclérotiques (ASCVD).

Verve a présenté des données cliniques intermédiaires issues de la partie d'augmentation de la dose de l'essai clinique de phase 1b en cours sur le cœur-1 et a répondu aux questions précliniques de la FDA dans sa réponse à l'arrêt clinique. L'essai heart-1 évalue la sécurité, la tolérabilité, le profil pharmacocinétique et pharmacodynamique de VERVE-101 chez des patients atteints de HeFH, et est actuellement mené sur des sites au Royaume-Uni et en Nouvelle-Zélande. Verve devrait présenter les données cliniques intermédiaires de l'essai heart-1 lors d'une présentation scientifique tardive aux sessions scientifiques 2023 de l'American Heart Association (AHA) le 12 novembre 2023 à 15h30 E.T. à Philadelphie.