Le conseil d'administration de Shanghai Henlius Biotech, Inc. a annoncé que, récemment, le premier patient a reçu une dose dans le cadre de l'essai clinique de phase 2 du HLX208 (BRAF V600E INHIBITOR) (HLX208) de la société, pour le traitement de l'histiocytose à cellules de Langerhans (HCL) et de la maladie d'Erdheim-Chester (MCE) de l'adulte avec mutation BRAF V600E en Chine continentale (à l'exclusion des régions de Hong Kong, Macao et Taiwan). Cette étude de phase 2, multicentrique, ouverte et à un seul bras, vise à évaluer l'efficacité, la sécurité et les profils pharmacocinétiques du HLX208 chez des patients adultes atteints d'histiocytose à cellules de Langerhans (HCL) et de la maladie d'Erdheim-Chester (MCE) avec mutation BRAF V600E. L'objectif principal de cette étude est d'évaluer l'efficacité du HLX208 chez les patients mutés par BRAF V600E atteints des deux maladies rares mentionnées ci-dessus. Le critère d'évaluation principal de cette étude est le taux de réponse objective (ORR) évalué par le comité de révision indépendant (IRC) selon PERCIST v1.0. Les critères d'évaluation secondaires de cette étude comprennent le taux de réponse objective (ORR) évalué par les investigateurs selon PERCIST v1.0, le taux de réponse objective (ORR) évalué par l'IRC et les investigateurs selon RECIST v1.1, le taux de contrôle de la maladie (DCR), le taux de survie sans progression à un an (PFSR à un an), le taux de survie globale à un an (OSR à un an), la sécurité et les caractéristiques pharmacocinétiques, etc. À la date de cette annonce, les médicaments ciblant la mutation du BRAF qui ont été commercialisés en Chine comprennent Zobovolt® de Roche Pharma (Schweiz) Ltd. et Tefila® de Novartis AG. Aucun médicament ciblant le mutant BRAF n'a été approuvé en Chine pour le traitement de l'histiocytose à cellules de Langerhans (HCL) et de la maladie d'Erdheim-Chester (MCE) de l'adulte muté BRAF V600E. Selon les informations fournies par IQVIA CHAP (premier fournisseur mondial d'informations professionnelles et de services de conseil stratégique dans le secteur de la santé), les données IQVIA CHPA représentent le marché des ventes de médicaments des hôpitaux de plus de 100 lits en Chine. Les ventes réelles des différents médicaments peuvent différer des données IQVIA CHPA à des degrés divers en raison de leurs différents canaux de distribution), les ventes de médicaments ciblant les mutants BRAF en Chine en 2020 et au premier semestre 2021 étaient respectivement d' environ 85,03 millions RMB et 46,66 millions RMB.