Roche : présente des résultats positifs pour le SMA
Le 04 octobre 2023 à 10:24
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Roche a présenté aujourd'hui les résultats positifs de l'analyse primaire de l'étude RAINBOWFISH en cours évaluant l'efficacité et l'innocuité d'Evrysdi® (risdiplam) chez les bébés atteints de SMA pré-symptomatique ( n = 26), âgés de la naissance à six semaines.
Les données ont été présentées lors du 28e congrès de la World Muscle Society (WMS), du 3 au 7 octobre 2023.
RAINBOWFISH a été le premier essai à évaluer la cognition avec une échelle standardisée (BSID) comme critère d'évaluation exploratoire et les résultats ont montré des compétences cognitives typiques du développement normal de l'enfant après 1 an de traitement Evrysdi, évaluées par BSID-III.
' Evrysdi est le seul traitement non invasif contre l'AMS et peut être utilisé quelques heures après la naissance, permettant potentiellement à ces bébés de s'asseoir, de se tenir debout et de marcher, comme les individus en bonne santé ', a déclaré Levi Garraway, MD, Ph. D., directeur médical de Roche, responsable du développement mondial des produits.
' Evrysdi a désormais démontré son innocuité et son efficacité chez les bébés, les enfants et les adultes et ces données convaincantes continuent de renforcer notre confiance dans ce traitement '.
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Roche Holding AG (Roche) est une entreprise de recherche dans le domaine de la santé. Les activités opérationnelles de la société sont organisées en deux divisions : Pharmaceuticals et Diagnostics. La division pharmaceutique se compose de deux secteurs d'activité : Roche Pharmaceuticals et Chugai. La division Diagnostics se compose de quatre secteurs d'activité : Diabetes Care, Molecular Diagnostics, Professional Diagnostics et Tissue Diagnostics. La société développe des médicaments pour divers domaines pathologiques, notamment l'oncologie, l'immunologie, les maladies infectieuses, l'ophtalmologie et les neurosciences. Ses produits pharmaceutiques comprennent Anaprox, Avastin, Bactrim, Bondronat, CellCept, Cotellic, Dilatrend, Dormicum, Invirase, Kadcyla, Kytril (Kevatril), Lariam, MabThera, Madopar, Neupogen, Pegasys, Perjeta, Pulmozyme, Rocaltrol, Rocephin et Roferon-A. La société propose des produits pour les chercheurs, notamment pour l'analyse cellulaire, l'expression génétique, le séquençage du génome et la purification des acides nucléiques.
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