Zurich (awp) - Genentech, filiale du laboratoire bâlois Roche, publie des données sur cinq ans "confirmant l'efficacité prolongée et le profil de sécurité d'Evrysdi (risdiplam)" pour les enfants atteints par l'amyotrophie spinale musculaire de type 1 (SMA), dans le cadre de l'extension de l'étude pivot Firefish.

A la fin de la cinquième année, 91% des enfants traités étaient en vie, 81% sans ventilation permanente et la majorité était capable de s'asseoir sans support pendant au moins 30 secondes (59%), selon le communiqué publié vendredi. Selon l'étude, 96% des enfants traités pouvaient avaler et 80% d'entre eux se nourrir sans sonde alimentaire. Sans traitement, la vie de ces enfants ne dépasse pas deux ans.

Les donnés sont présentées au congrès annuel Cure SMA Research & Clinical Care qui s'achève vendredi au Texas.

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