Ascidian Therapeutics a annoncé une collaboration de recherche et un accord de licence avec Roche pour la découverte et le développement de thérapies d'édition d'exon d'ARN ciblant les maladies neurologiques. La plateforme d'édition d'exon d'ARN d'Ascidian est conçue pour faire progresser les possibilités thérapeutiques de la médecine à base d'ARN et traiter les maladies auxquelles les technologies actuelles d'édition de gènes ne s'adressent pas. La société conçoit et met au point des thérapies d'édition d'exon d'ARN qui modifient les exons d'ARN à l'échelle du kilobase.
Dans le cadre de cet accord, Ascidian accordera à Roche des droits exclusifs sur la technologie d'édition des exons de l'ARN d'Ascidian pour des cibles neurologiques non divulguées. Ascidian mènera des activités de découverte et certaines activités précliniques en collaboration avec Roche, et Roche sera responsable de certaines activités précliniques, ainsi que du développement clinique ultérieur, de la fabrication et de la commercialisation. Ascidian recevra un paiement initial de 42 millions de dollars et pourra recevoir jusqu'à 1,8 milliard de dollars en paiements d'étape dans les domaines de la recherche, de la clinique et de la commercialisation, ainsi que des redevances sur les ventes commerciales dans le monde entier.
Selon les termes de l'accord, Ascidian est libre de développer des programmes contre d'autres cibles neurologiques en interne ou avec d'autres collaborateurs. La plateforme d'Ascidian permet de cibler des gènes de grande taille et des gènes présentant une variance mutationnelle élevée, tout en conservant les modèles et les niveaux d'expression génique natifs. En réécrivant l'ARN, la technologie d'édition d'exon d'Ascidian est conçue pour offrir la durabilité de la thérapie génique, tout en réduisant fortement les risques associés à l'édition directe de l'ADN et au remplacement des gènes.
