Roche Holding AG a annoncé que le Comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l'Agence européenne des médicaments (EMA) a adopté un avis positif pour PiaSky® (crovalimab) dans le traitement de l'hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN). Le CHMP a recommandé l'utilisation du PiaSky, un nouvel anticorps monoclonal de recyclage qui inhibe la protéine C5 du complément, chez les adultes et les adolescents (âgés de 12 ans ou plus et pesant 40 kg) qui sont traités pour la première fois ou qui ont déjà été traités avec des inhibiteurs de la protéine C5. S'il est approuvé, PiaSky sera le premier traitement sous-cutané (SC) mensuel de la PNH dans l'Union européenne, avec la possibilité de s'auto-administrer après une formation adéquate.

Il pourrait constituer une alternative aux inhibiteurs de C5 actuels qui nécessitent des perfusions intraveineuses régulières, ce qui pourrait contribuer à réduire la charge du traitement et les perturbations dans la vie des personnes atteintes d'HPN et de leurs soignants. Une décision finale concernant l'approbation du PiaSky est attendue de la part de la Commission européenne dans un avenir proche. La PNH est une maladie du sang rare et potentiellement mortelle qui touche environ 20 000 personnes dans le monde.

Dans la PNH, les globules rouges sont détruits par le système du complément, qui fait partie du système immunitaire inné. Cela provoque des symptômes tels que l'anémie, la fatigue et la formation de caillots sanguins, et peut entraîner une maladie rénale.

Les inhibiteurs de la C5 - des traitements qui bloquent une partie de la cascade du système du complément - se sont révélés efficaces dans le traitement de la PNH.

PiaSky est un nouvel inhibiteur de C5 qui est recyclé dans la circulation sanguine, ce qui permet au médicament de se lier et d'inhiber la protéine C5 plusieurs fois et d'agir plus longtemps dans l'organisme avec un petit volume de médicament. Cela permet une administration par voie sous-cutanée toutes les quatre semaines, après une perfusion IV initiale et des doses de charge hebdomadaires par voie sous-cutanée au cours du premier mois de traitement. La recommandation du CHMP est basée sur les résultats de l'étude de phase III COMMODORE 2 chez des patients atteints de PNH et n'ayant pas été traités auparavant avec des inhibiteurs de la C5.

Les résultats de l'étude ont démontré que PiaSky, administré sous forme d'injections SC toutes les quatre semaines, permettait de contrôler la maladie et était bien toléré. Le PiaSky était non inférieur, avec une sécurité comparable, à l'éculizumab, un inhibiteur de C5 de référence, administré par voie intraveineuse toutes les deux semaines. Le taux d'effets indésirables chez les personnes traitées par PiaSky était similaire à celui du traitement par éculizumab (78 % contre 80 %, respectivement).

La demande incluait des données de soutien provenant de deux études de phase III supplémentaires, l'étude COMMODORE 1, chez des personnes atteintes d'HPN passant des inhibiteurs de la C5 actuellement approuvés, et l'étude COMMODORE 3 chez des personnes débutant un traitement par inhibiteur de la C5 en Chine.