Rakovina Therapeutics Inc. a annoncé la présentation de nouvelles données lors de la 2022 AACR Special Conference on Sarcomas à Montréal, Canada. La présentation de Rakovina Therapeutics intitulée Efficacité in vitro d'un nouvel inhibiteur double PARP-HDAC dans le sarcome d'Ewing a souligné le développement par la société de ses nouveaux candidats médicaments de la série kt-3000 comme traitement potentiel du sarcome d'Ewing et d'autres tumeurs des tissus mous. Le sarcome d'Ewing est un cancer qui se manifeste principalement dans les os ou les tissus mous et constitue le deuxième type de cancer des os le plus fréquent chez les enfants et les jeunes adultes.

Environ 30 % des patients connaîtront une récidive dans les cinq années suivant le traitement. Le pronostic pour les patients atteints d'un sarcome d'Ewing récurrent ou progressif est mauvais, avec une survie moyenne à partir du moment de la rechute de seulement 14 mois. Les traitements actuels du sarcome d'Ewing comprennent la chimiothérapie, la chirurgie et la radiothérapie.

Les effets secondaires à long terme de ces traitements peuvent inclure des problèmes cardiaques et pulmonaires, des difficultés émotionnelles et d'apprentissage, des problèmes de croissance et des cancers secondaires associés à la chimiothérapie ou à la radiothérapie. Le développement de traitements nouveaux et améliorés pour le sarcome d'Ewing représente un important besoin médical non satisfait. Les inhibiteurs de la poly(ADP)-ribose polymérase (PARP), approuvés par la FDA, ont déjà été étudiés dans le cadre d'essais cliniques comme traitement potentiel du sarcome d'Ewing, mais n'ont montré qu'un bénéfice clinique limité.

Des études précliniques ont révélé un potentiel de synergie dans le traitement du sarcome d'Ewing en associant un inhibiteur de la PARP à l'inhibition des enzymes histone désacétylases (HDAC). Dans la pratique clinique, cependant, les avantages des traitements combinés sont souvent limités en raison de la différence de pharmacocinétique et du chevauchement des toxicités qui nécessitent une administration séquentielle.