Prime Medicine, Inc. et Cimeio Therapeutics ont annoncé une collaboration de recherche visant à combiner leurs technologies respectives, notamment la plateforme Prime Editing de Prime Medicine et la plateforme Shielded Cell and Immunotherapy Pairs (SCIP) de Cimeio. L'objectif de la recherche est d'améliorer la sécurité et l'efficacité des greffes de cellules souches hématopoïétiques (CSH) pour traiter les maladies génétiques, la leucémie myéloïde aiguë (LMA) et le syndrome myélodysplasique (SMD), ainsi que de permettre la sélection in vivo de CSH éditées afin d'éliminer potentiellement la nécessité d'une greffe. La transplantation de CSH offre une approche potentiellement curative pour de nombreuses maladies débilitantes et potentiellement mortelles, y compris les tumeurs malignes telles que la LAM et les maladies génétiques rares telles que la maladie de Gaucher et la maladie de Hurler, bien que son utilité clinique soit limitée par le besoin actuel de régimes de conditionnement myéloablatifs et le risque de progression de la maladie maligne après la transplantation. La plateforme SCIP de Cimeio combinée à Prime Editing peut améliorer de manière significative l'accessibilité, l'éligibilité et les résultats pour les patients qui pourraient bénéficier d'une greffe de CSH. Ces technologies combinées peuvent également permettre la sélection de CSH éditées in
vivo, ce qui pourrait permettre le traitement de maladies génétiques sans transplantation. Selon les termes de l'accord, Prime Medicine développera un Prime Editor pour la variante de blindage CD117 de Cimeio, qui sera ensuite évalué par les deux sociétés. CD117 est un récepteur tyrosine kinase exprimé sur les CSH normales et sur les cellules leucémiques. Il s'agit donc d'une cible intéressante pour une thérapie de conditionnement à base d'anticorps pour les patients nécessitant une greffe de cellules souches, ou pour les patients atteints de LMA ou de SMD qui ont besoin de nouvelles options thérapeutiques. Si la collaboration de recherche est couronnée de succès, les entreprises s'accorderont mutuellement des options de licence exclusive pour leur technologie. Prime Medicine recevra une option exclusive de licence pour la technologie de blindage cellulaire de Cimeio pour la transplantation de CSH blindées par le CD117, ainsi que pour l'édition in vivo de CSH blindées par le CD117, pour les maladies génétiques, à l'exception de la drépanocytose. Cimeio recevra une option exclusive de licence de la technologie Prime Editing de Prime Medicine pour son produit de CSH allogéniques blindées contre le CD117 pour la LMA et le SMD, et, potentiellement, une deuxième protéine de blindage pour la LMA et le SMD. Si les sociétés exercent leurs options de licence exclusive, elles seront chacune en droit de percevoir des revenus sur les ventes nettes des produits sous licence.