Prime Medicine, Inc. a annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a approuvé la demande d'autorisation de mise sur le marché du PM359, soumise le 29 mars, pour le traitement de la granulomatose chronique (CGD), permettant ainsi à la société d'entamer son essai clinique mondial de phase 1/2 aux États-Unis. L'essai clinique de phase 1/2 est un essai multinational, premier chez l'homme, conçu pour évaluer la sécurité, l'activité biologique et l'efficacité préliminaire du PM359 chez des participants adultes et pédiatriques. Les premiers participants à l'étude seront des adultes dont la maladie est stable.

Si l'innocuité et l'activité biologique sont démontrées dans cette cohorte, l'étude est conçue pour recruter des participants souffrant d'une infection active ou d'une inflammation sévère, ainsi que des adolescents et des enfants. Les participants seront suivis pour vérifier l'innocuité du produit, notamment la greffe et la reconstitution du système hématopoïétique, les marqueurs biologiques précoces de la restauration de la fonction immunitaire, ainsi que la résolution et la prévention à long terme des complications infectieuses et inflammatoires de la maladie coronarienne. Prime Medicine prévoit de communiquer les premières données cliniques de l'étude en 2025.