Precigen, Inc. a annoncé que la Commission européenne (CE) a accordé la désignation de médicament orphelin au PRGN-2012, le premier médicament expérimental de la société, pour le traitement de la papillomatose respiratoire récurrente (PRR). La PRGN-2012 est une maladie néoplasique rare, difficile à traiter et parfois fatale des voies respiratoires supérieures et inférieures, causée par le papillomavirus humain de type 6 (HPV 6) ou de type 11 (HPV 11). Le PRGN-2012 a reçu la désignation de médicament orphelin de la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis et Precigen a été la première entreprise à recevoir de la FDA la désignation de Breakthrough Therapy et une voie d'approbation accélérée pour un traitement de la PRR.

Le PRGN-2012 est un vaccin thérapeutique innovant dont la conception de l'antigène a été optimisée et qui utilise la technologie des adénovecteurs de gorilles, qui fait partie de la plateforme propriétaire AdenoVersetm de Precigen, pour déclencher des réponses immunitaires dirigées contre les cellules infectées par le HPV 6 ou le HPV 11. Les adénovecteurs de gorille présentent de nombreux avantages, notamment la possibilité d'une administration répétée, l'incapacité de se répliquer in vivo et la capacité de délivrer une charge génétique importante. La désignation de médicament orphelin dans l'Union européenne (UE) est accordée par la CE sur la base d'un avis positif émis par le Comité des médicaments orphelins de l'Agence européenne des médicaments (EMA).

Il s'agit de médicaments destinés au traitement, au diagnostic ou à la prévention d'affections gravement invalidantes ou mettant la vie en danger, qui touchent moins de cinq personnes sur 10 000 dans l'Union européenne (UE). La désignation de médicament orphelin permet aux entreprises de bénéficier de certaines incitations réglementaires, financières et commerciales pour développer des médicaments pour des maladies rares pour lesquelles il n'existe pas d'options thérapeutiques satisfaisantes. Le PRGN-2012 fait actuellement l'objet d'une étude pivot de phase 1/2 à un seul bras chez des patients adultes atteints de PRR aux États-Unis (identifiant de l'essai clinique : NCT04724980).

Une présentation des données de la phase 2 est prévue au deuxième trimestre 2024 et une soumission prévue d'une demande de licence biologique (BLA) selon une voie d'approbation accélérée auprès de la FDA est prévue au deuxième semestre 2024. Des préparatifs de préparation commerciale sont en cours en vue d'un lancement potentiel aux États-Unis en 2025.