Connexions Plasmatech Biopharmaceuticals Inc Nasdaq

Abeona Therapeutics Inc. est une société biopharmaceutique en phase commerciale qui développe des thérapies cellulaires et géniques destinées au traitement de maladies graves. Le produit ZEVASKYN (prademagène zamikeracel) de la société est une thérapie génique à base de cellules autologues destinée au traitement des plaies chez les adultes et les enfants atteints d’épidermolyse bulleuse dystrophique récessive. Son site de fabrication cGMP entièrement intégré dédié aux thérapies cellulaires et géniques, situé à Cleveland, dans l'Ohio, sert de site de production pour la fabrication commerciale de ZEVASKYN. Son portefeuille de développement comprend des thérapies géniques à base de virus adéno-associés (AAV) destinées aux maladies ophtalmiques présentant des besoins médicaux non satisfaits importants. Ses capsides AAV font actuellement l'objet d'évaluations visant à améliorer les profils de tropisme pour diverses maladies dévastatrices. Ses programmes en cours de développement comprennent l'ABO-504 (maladie de Stargardt), l'ABO-503 (rétinoschisis lié au chromosome X), l'ABO-505 (atrophie optique autosomique dominante), UX111 (syndrome de Sanfilippo de type A (MPS IIIA)), TSHA-102 (syndrome de Rett) et TSHA-118 (maladie de Batten infantile (maladie CLN1)).