PepGen Inc. a annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a levé la suspension clinique complète et autorisé la demande de drogue nouvelle de recherche (DNR) de la société pour lancer l'étude de phase 1 FREEDOM-DM1 sur le PGN-EDODM1 chez les patients atteints de dystrophie myotonique de type 1 (DM1) aux États-Unis. Comme nous l'avons déjà indiqué, la société a lancé FREEDOM-DM1 au Canada en septembre de cette année. FREEDOM-DM1 est une étude randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, à dose unique ascendante, conçue pour évaluer l'innocuité et la tolérabilité du PGN-EDODM1, la correction des erreurs d'épissage des transcrits et les mesures des résultats fonctionnels cliniques. Des sites aux États-Unis et au Canada évalueront le PGN-EDODM1 dans 3 cohortes de 5 mg/kg, 10 mg/kg et 20 mg/kg.

La décision de passer au niveau de dose suivant dépendra de l'évaluation des données de sécurité dérivées des cohortes de doses précédentes. La Société prévoit d'obtenir des données de preuve de concept, y compris l'épissage des transcrits et les mesures de résultats cliniques, ainsi que des données de sécurité, pour les patients DM1 dans l'étude clinique FREEDOM-DM1 en 2024. La société prévoit également d'obtenir des données de preuve de concept, y compris des données sur le saut d'exon et la dystrophine, ainsi que des données sur l'innocuité, à la dose de 5 mg/kg de PGN-EDO51 pour les patients atteints de DMD pouvant bénéficier de l'exon 51 dans l'étude clinique CONNECT1-EDO51, à la mi-2024.

La société continue de s'attendre à ce que sa trésorerie et ses équivalents de trésorerie soient suffisants pour financer les opérations actuellement prévues jusqu'en 2025.