OliX Pharmaceuticals Inc. a annoncé que la société a identifié une inhibition efficace de l'expression du gène cible dans les tissus cérébraux des rongeurs pour son programme de traitement du système nerveux central. OliX développe actuellement des traitements pour les maladies du SNC, telles que les douleurs neuropathiques et les troubles cérébraux dégénératifs, en utilisant sa plateforme propriétaire d'ARN asymétrique pénétrant dans les cellules (cp-asiRNA). Avec une seule injection intrathécale de son candidat thérapeutique optimisé, la société a identifié jusqu'à 90 % de knockdown de l'expression génétique dans une étude sur les rongeurs.

Le siRNA a été délivré non seulement à la moelle épinière mais aussi à de multiples zones du cerveau. Les maladies cérébrales dégénératives les plus courantes comprennent la maladie d'Alzheimer, qui touche une personne âgée de 65 ans ou plus sur 100, et la maladie de Parkinson, une maladie caractérisée par des troubles moteurs causés par la perte de cellules nerveuses du cerveau. Les douleurs neuropathiques surviennent en raison de dommages ou d'anomalies fonctionnelles du système nerveux.