Zurich (awp) - Le laboratoire Novartis revendique lundi une persistance de l'efficacité de sa thérapie génique Zolgensma (onasemnogène abéparvovec) contre l'amyotrophie musculaire spinale (AMS). Une étude de suivi sur sept ans et demi après perfusion intraveineuse de patients diagnostiqué après l'apparition de symptômes a démontré un maintien voire une progression des critères d'évaluation.

L'ensemble des patients présymptomatiques traités ont même pu cocher tous les jalons d'évaluation, y compris la capacité à marcher sans assistance, précise un communiqué.

La multinationale souligne au passage que les 18 enfants souffrant d'AMS de type 2 traités avec une formulation intrathécale expérimentale étaient tous encore en vie et ne nécessitaient pas d'assistance respiratoire permanente.

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