Zurich (awp) - Le médicament Fabhalta (iptacopan) de Novartis a démontré son efficacité et innocuité à long terme chez les patients atteints d'hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN), une maladie rare du sang potentiellement mortelle, a annoncé lundi le laboratoire bâlois.

Pris pendant 48 semaines en monothérapie orale, le traitement a permis de remonter à un taux normal le niveau d'hémoglobine dans le sang des patients adultes, d'éviter une transfusion sanguine et de réduire la fatigue, a indiqué dans un communiqué le groupe pharmaceutique en marge du congrès de l'Association américaine d'hématologie.

Ces résultats ont été obtenus dans le cadre de l'étude clinique de phase III Apply-PNH.

L'Agence américaine des médicaments (FDA) avait homologué début décembre Fabhalta pour les adultes atteints d'HPN. Fabhalta est un inhibiteur du facteur B qui agit de manière proximale dans la voie alternative du complément du système immunitaire, assurant un contrôle complet de la destruction des globules rouges à l'intérieur et à l'extérieur des vaisseaux sanguins (hémolyse intra- et extravasculaire).

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