Novartis a annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) américaine a accordé une autorisation accélérée pour Kymriah® (tisagenlecleucel) pour le traitement des patients adultes atteints de lymphome folliculaire (FL) récidivant ou réfractaire (r/r) après deux lignes ou plus de traitement systémique. Conformément au programme d'approbation accélérée, le maintien de l'approbation pour cette indication peut être subordonné à la vérification et à la description du bénéfice clinique dans un ou plusieurs essais de confirmation. Kymriah est maintenant approuvé par la FDA dans trois indications et reste la seule thérapie cellulaire CAR-T approuvée à la fois chez les adultes et les enfants.

L'approbation est basée sur les données de l'essai ELARA de phase II, un essai ouvert à un seul bras, dans lequel l'efficacité de 90 patients a été évaluée avec un suivi médian d'environ 17 mois. 86% des patients traités par Kymriah ont obtenu une réponse, dont 68% ont obtenu une réponse complète. Une réponse durable et prolongée au traitement a été démontrée avec une estimation de 85% des patients ayant obtenu une réponse complète toujours en réponse 12 mois après la réponse initiale1.

Le Kymriah s'est avéré efficace chez les patients à haut risque, y compris ceux qui étaient lourdement prétraités ou qui présentaient une maladie réfractaire, un POD24, une maladie volumineuse ou ceux qui présentaient des scores élevés de l'indice pronostique international du lymphome folliculaire (FLIPI). Pour les 97 patients évaluables pour la sécurité à 21 mois de suivi médian, le profil de sécurité de Kymriah était remarquable. 53 % des patients ont présenté un syndrome de libération de cytokines (SRC) de tout grade, tel que défini par l'échelle de Lee, et aucun cas de SRC de haut grade (grade 3 ou plus) n'a été signalé.

43% des patients ont présenté des événements neurologiques de tout grade ; des événements neurologiques de grade 3 ou plus ont été observés chez seulement 6% des patients. 18 % des patients (17 sur 97) ont été perfusés dans un cadre ambulatoire.