NovAccess Global Inc. a annoncé l'approbation de sa demande auprès de la Food and Drug Administration (FDA) américaine pour la désignation de médicament orphelin (ODD) pour TLR-AD1, une immunothérapie vaccinale pour le traitement des cancers agressifs du cerveau, y compris le glioblastome et autres gliomes de haut grade. Le glioblastome est une forme de cancer agressif du cerveau qui touche chaque année environ 250 000 personnes dans le monde et qui est en augmentation dans de nombreux pays, selon les scientifiques de NovAccess et les rapports publiés. Les données du marché sont plus alarmantes, le glioblastome représentant environ 50 % de tous les cancers malins du cerveau diagnostiqués aux États-Unis chaque année, et plus de 10 000 Américains mourant de ce type de tumeur chaque année.

Moins de 5 % des personnes atteintes de ce cancer vivent plus de cinq ans après leur diagnostic. Le marché mondial du traitement du glioblastome a été estimé à plus de 2 milliards de dollars en 2020, avec des projections pour un taux de croissance annuel composé de plus de 8 % pendant le reste de la décennie. L'Office of Orphan Products Development de la FDA accorde le statut de médicament orphelin aux médicaments et thérapies expérimentaux traitant des maladies ou affections médicales rares qui touchent moins de 200 000 personnes aux États-Unis.

La désignation de médicament orphelin offre des avantages aux développeurs de médicaments, qui peuvent inclure une assistance dans le processus de développement du médicament, des incitations financières pour soutenir le développement clinique, des crédits d'impôt pour les coûts cliniques, des exemptions de certaines taxes de la FDA et la possibilité d'une exclusivité de commercialisation post-approbation de sept ans. Les promoteurs qui souhaitent obtenir la désignation de médicament orphelin pour un médicament doivent soumettre une demande de désignation à la FDA. La désignation de médicament orphelin est un processus distinct de la recherche d'une approbation commerciale ou d'une licence, et l'obtention du statut de médicament orphelin ne modifie pas les exigences réglementaires ou le processus d'obtention de l'approbation de commercialisation de la FDA.