NeuBase Therapeutics, Inc. a annoncé la formation d'un comité consultatif d'édition de gènes composé d'éminents leaders de la communauté scientifique qui soutiendront le développement des capacités différenciées d'édition de gènes de la plateforme PATrOLo de la société. Les membres du comité consultatif sur l'édition de gènes sont les suivants : George Church, Ph.D. (président) - Le professeur Church est un pionnier de l'ingénierie des génomes, du séquençage de l'ADN et de la biologie synthétique. Il apporte au comité consultatif de NeuBase pour l'édition de gènes une grande expertise en génétique et dans l'industrie des biotechnologies.

Il a cofondé 24 entreprises de biotechnologie, rédigé plus de 500 articles et publié 140 brevets. George Church est professeur de génétique et professeur de sciences et technologies de la santé au Massachusetts Institute of Technology. Il est directeur du Center for Genomically Engineered Organs (CGEO) et du Lipper Center for Computational Genetics.

Le professeur Church est membre de l'Académie nationale des sciences (2011) et de l'Académie nationale d'ingénierie (2012), et il a reçu le prix Bower de l'Institut Franklin pour ses réalisations scientifiques (2011). Il est titulaire d'un doctorat en biochimie et biologie moléculaire. James Coull, Ph.D. - M. Coull a 35 ans d'expérience en tant qu'entrepreneur et créateur d'entreprises dans le domaine des sciences de la vie.

Il a commencé sa carrière chez Millipore Corporation où il a supervisé des équipes de scientifiques travaillant au développement de nouvelles méthodes et chimies pour la synthèse et l'analyse de l'ADN, des peptides et des protéines. Il a ensuite cofondé la société Boston Probes, Inc. dont il a été le vice-président chargé de la recherche et du développement, où il a dirigé le développement de sa principale technologie PNA, qui a permis de mettre au point des tests basés sur des sondes pour identifier les micro-organismes pathogènes, les mutations génétiques et les cancers, et qui a été rachetée par Applied Biosystems. Le Dr Coull a été directeur technique d'Ensemble Discovery, directeur technique et vice-président du développement commercial d'AdvanDx, et directeur général de PNA Innovations. Il est actuellement consultant scientifique et commercial auprès de diverses entreprises privées et publiques du secteur des sciences de la vie.

Pionnier de nombreuses techniques innovantes, Jim est un inventeur qui figure sur plus de 40 brevets américains et a publié de nombreux articles scientifiques évalués par des pairs. Il est titulaire d'une licence en chimie du Colby College (1980) et d'un doctorat en biochimie de l'université de Purdue (1986). Steven Dowdy, Ph.D. - Le Dr Dowdy est un biologiste du cancer, spécialisé dans le développement de thérapies à base d'ARN et dans la compréhension des contrôles du cycle cellulaire.

Il est professeur de médecine cellulaire et moléculaire à la faculté de médecine de l'université de Californie à San Diego, où ses recherches portent sur l'administration de thérapies à base d'ARN dans les cellules, y compris la chimie des technologies d'échappement endosomal. Le Dr Dowdy a été membre du conseil d'administration de l'Oligonucleotide Therapeutics Society et consulte régulièrement des sociétés biotechnologiques et pharmaceutiques. Peter Nielsen, Ph.D. - Le Dr Nielsen est un expert de premier plan en matière de ciblage des gènes, d'interférence ARN et de réplication et traduction chimiques. Il a été l'un des inventeurs des ANP en 1991.

Il est actuellement professeur à l'université de Copenhague, où son laboratoire se concentre sur les ANP dans le cadre de la découverte de médicaments, du ciblage de gènes, des principes antisens, de la délivrance cellulaire et in vivo, et de l'administration de produits biopharmaceutiques. Il est co-auteur de plus de 400 articles et revues scientifiques, éditeur de 6 livres, inventeur de plus de 20 brevets et demandes de brevets, et il siège au conseil consultatif de quatre revues scientifiques, dont une où il est rédacteur en chef de section. En plus de sa brillante carrière universitaire, le Dr Nielsen est le cofondateur de deux sociétés de biotechnologie : PNA Diagnostics A/S, qui a été rachetée par Boehringer Mannheim, et Pantheco A/S, qui a fusionné pour former Santaris A/S et a ensuite été rachetée par Roche.

Le Dr Nielsen est membre de l'EMBO et de l'Académie danoise des sciences techniques. Le Dr Nielsen a été récompensé pour ses contributions majeures à la science par le prix de la Fondation Novo Nordic (1997), le prix de la Fondation Lundbeck (1997) et le prix Jeanne Loubaresse de l'Institut Curie (Paris/France) (2002). Eriks Rozners, Ph.D. - Le Dr Rozners est un expert de premier plan en chimie et biochimie des acides nucléiques et apporte son expertise à NeuBase alors que la société optimise et développe sa plateforme PATrOLo.

Il est professeur et président du département de chimie de l'université de Binghamton, où son laboratoire se concentre sur l'utilisation de la chimie organique pour développer des systèmes modèles et des outils uniques pour l'étude et les applications pratiques de la biochimie des acides nucléiques. M. Rozners est titulaire d'une licence en génie chimique et d'un doctorat en chimie organique de l'université technique de Riga. Jeremy Stark, Ph.D. - Jeremy Stark, Ph.D., a obtenu son doctorat à l'Université de Washington/Fred Hutchinson Cancer Research Center en travaillant sur l'épissage de l'ARN, et sa formation postdoctorale s'est déroulée au Memorial Sloan Kettering Cancer Center avec le Dr Maria Jasin, où il a commencé ses recherches sur la réparation des cassures chromosomiques et l'édition de gènes.

Il a poursuivi ces recherches dans son propre laboratoire à la City of Hope, où il est aujourd'hui professeur de génétique du cancer et d'épigénétique. Son groupe de recherche a mis au point une série de tests de détection des cassures chromosomiques qui ont été utilisés par plusieurs laboratoires dans le monde. Son laboratoire a été le premier à combiner l'exonucléase TREX2 avec un DSB ciblé pour provoquer des fréquences élevées d'indel (Bennardo et al.

2009), ce qui a conduit plus tard à un brevet sur la combinaison de TREX2 et de CAS9. En se concentrant sur des découvertes récentes, son groupe a mis au point un test hautement spécifique pour la jonction canonique non homologue (C-NHEJ) : EJ entre deux DSB émoussés induits par Cas9 sans mutations d'insertion/délétion (indel) (No Indel EJ). Cette caractéristique de la C-NHEJ a permis de définir des distinctions clés entre cette voie et l'ALT-EJ, de caractériser la fonction du facteur C-NHEJ XLF (Bhargava et al.

2018) et de définir l'influence de XLF et de DNAPKcs sur l'EJ (Cisneros-Aguirre et al. 2022).