Milestone® Pharmaceuticals Inc. a annoncé que la société a reçu une lettre de refus de dépôt (RTF) de la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis concernant la demande de nouveau médicament (NDA) pour le spray nasal d'étripamil auto-administré dans le traitement de la tachycardie paroxystique supraventriculaire (PSVT). Après un examen préliminaire, la FDA a estimé que la NDA, soumise en octobre 2023, n'était pas suffisamment complète pour permettre un examen approfondi. La FDA a demandé des éclaircissements sur la date d'enregistrement des données relatives aux effets indésirables dans les essais cliniques de phase 3 ; la FDA n'a pas exprimé d'inquiétude quant à la nature ou à la gravité des effets indésirables.

Milestone demandera des éclaircissements et est en train de planifier une réunion avec la FDA. Récemment publié dans The Lancet, RAPID est un essai clinique mondial de phase 3, randomisé et en double aveugle, portant sur l'étripamil par rapport à un placebo chez des patients souffrant de TVP. L'essai a été conçu pour évaluer la sécurité et l'efficacité de l'étripamil auto-administré dans le traitement de la TVP.

RAPID a atteint son objectif principal : 64% des patients s'étant auto-administré de l'étripamil sont passés d'une tachycardie supraventriculaire (TSV) à un rythme sinusal dans les 30 minutes, contre 31% pour le placebo (HR = 2,62, p < 0,001). Après une heure, le bénéfice a été démontré chez 73% des patients. En outre, des réductions significatives du délai de conversion chez les patients ayant pris de l'étripamil étaient évidentes dès le début et durables, avec un délai médian de conversion de 17 minutes (IC à 95 % : 13,4, 26,5) pour les patients traités par l'étripamil contre 54 minutes (IC à 95 % : 38,7, 87,3) pour les patients traités par le placebo.

Les données ont démontré une amélioration statistiquement significative de plusieurs symptômes définis de la TVP chez les patients recevant l'étripamil par rapport au placebo, à l'aide d'un questionnaire sur les résultats rapportés par les patients (PRO). Le profil de sécurité et de tolérabilité de l'étripamil est favorable à la soumission d'une demande d'autorisation de mise sur le marché. On estime que deux millions de personnes aux États-Unis sont actuellement diagnostiquées comme souffrant de TVP, un type d'arythmie ou de rythme cardiaque anormal.

La TVP se caractérise par des épisodes de battements cardiaques rapides dépassant souvent 150 à 200 battements par minute. Les principales caractéristiques du PSVT sont l'apparition soudaine d'épisodes et une fréquence cardiaque très rapide. La fréquence cardiaque peut s'accélérer de manière imprévisible et rapide pendant un épisode.

La fréquence cardiaque rapide provoque souvent des palpitations sévères, un essoufflement, une gêne thoracique, des vertiges ou des étourdissements et une détresse qui obligent les patients à limiter leurs activités quotidiennes. L'incertitude quant à la survenue d'un épisode de TVP ou à sa durée peut provoquer de l'anxiété chez les patients et avoir un impact négatif sur leur vie quotidienne entre les épisodes. L'impact et la morbidité d'une crise peuvent être particulièrement préjudiciables chez les patients souffrant d'affections cardiovasculaires ou médicales sous-jacentes, telles que l'insuffisance cardiaque, la maladie coronarienne obstructive ou la déshydratation.

De nombreux prestataires de soins de santé sont mécontents du manque d'options thérapeutiques efficaces, qui s'ajoute à un déplacement prolongé, pénible et coûteux au service des urgences ou, pour certains patients, à une procédure d'ablation invasive.