Lumos Pharma, Inc. a annoncé ce matin avoir franchi l'étape des 50 % de randomisation pour l'essai de phase 2 OraGrowtH210 évaluant le LUM-201 administré par voie orale dans le déficit en hormone de croissance (DHC) chez l'enfant. Les données intermédiaires des essais OraGrowtH210 et OraGrowtH212 sont attendues d'ici la fin de l'année 2022. L'essai OraGrowtH210 est un essai mondial multi-sites évaluant LUM-201 administré par voie orale à trois niveaux de dose (0,8, 1,6, 3,2 mg/kg/jour) par rapport à une dose standard de rhGH injectable chez environ 80 sujets diagnostiqués avec un PGHD idiopathique, qui est moins sévère que le PGHD organique.

L'objectif de cet essai est d'identifier la dose optimale de LUM-201 à utiliser dans un essai d'enregistrement de phase 3, sur la base de la vitesse de croissance annualisée de la taille à partir d'un ensemble de données sur 6 mois, et de confirmer de manière prospective la validation préliminaire de la stratégie de marqueur d'enrichissement prédictif (PEM) de la société. L'analyse intermédiaire évaluera la sécurité et la vitesse de croissance annualisée des trois niveaux de dose de LUM-201 par rapport à une dose standard d'hormone de croissance humaine recombinante (rhGH) injectable chez 40 sujets après six mois de traitement. L'ensemble complet des données sur les résultats primaires à 6 mois de l'essai OraGrowtH210 est prévu pour le second semestre 2023.

L'essai OraGrowtH212 est un essai ouvert sur un seul site qui évalue les effets pharmacocinétiques (PK) et pharmacodynamiques (PD) de LUM-201 par voie orale chez un maximum de 24 sujets PGHD à deux niveaux de dose, 1,6 et 3,2 mg/kg/jour. L'objectif de l'essai OraGrowtH212 est de confirmer les données cliniques antérieures démontrant la libération pulsatile amplifiée de l'hormone de croissance endogène propre à LUM-201 et la possibilité que ce mécanisme d'action contribue à son efficacité dans la PGHD. Le critère d'évaluation principal de cet essai est l'obtention de données de six mois sur la pharmacocinétique, la pharmacodynamique et la vitesse de croissance en hauteur chez un maximum de 24 sujets.

Des données intermédiaires sur un minimum de 10 sujets sont prévues d'ici la fin de 2022. Lumos Pharma a l'intention d'analyser ces ensembles de données intermédiaires séparément et d'effectuer également une analyse combinée afin d'augmenter le nombre de sujets dans les deux premières cohortes de doses de LUM-201. Cette analyse intermédiaire combinée d'environ 50 sujets issus des essais OraGrowtH210 et OraGrowtH212 devrait fournir un ensemble de données robustes à partir desquelles il sera possible d'obtenir une indication précoce du potentiel de LUM-201 par voie orale dans le PGHD.