Kyverna Therapeutics, Inc. a annoncé la publication dans Proceedings of the National Academy of Sciences (PNAS)1 d'un rapport décrivant la première utilisation du KYV-101, un produit candidat à cellules T chimériques anti-CD19 entièrement humain, chez un patient de 69 ans souffrant du syndrome de la personne raide réfractaire au traitement (SPS), dans le cadre d'une utilisation nominative en Allemagne pour les personnes gravement malades en échec des thérapies conventionnelles. Le SPS est une maladie neurologique auto-immune rare et progressive qui provoque une raideur musculaire débilitante au niveau du torse, des bras et des jambes, affectant la capacité à marcher ou à se déplacer. Les patients présentent généralement des spasmes et des raideurs musculaires qui les empêchent de se tourner et de se pencher.

Lorsque la raideur est importante, la marche du patient ressemble à celle d'une statue. Les spasmes musculaires et la raideur peuvent être déclenchés par des stimuli inattendus, y compris des sons, comme une sonnerie de téléphone ou une sirène, des contacts soudains ou des conditions déclenchant l'anxiété et le bouleversement émotionnel qui, lorsqu'ils sont graves, sont diagnostiqués à tort comme un trouble anxieux primaire2. Il n'existe pas de traitement curatif pour le SPS, mais seulement des traitements axés sur les symptômes. KYV-101 est un produit candidat CAR T CD19 autologue, entièrement humain, destiné à être utilisé dans les maladies auto-immunes provoquées par les cellules B. Le CAR contenu dans KYV-101 est un anticorps monoclonal, un anticorps monoclonal, un anticorps monoclonal.

Le CAR de KYV-101 a été conçu par les National Institutes of Health (NIH) pour améliorer la tolérabilité et a été testé dans le cadre d'un essai de phase 1 en oncologie sur 20 patients. Les résultats ont été publiés par les NIH dans Nature Medicine3. Le KYV-101 fait actuellement l'objet d'essais de phase 1/2 et de phase 2, ouverts et sponsorisés, aux États-Unis et en Allemagne, dans deux grands domaines des maladies auto-immunes : la rhumatologie et la neurologie.

Avec 50 patients traités à ce jour avec le CAR de KYV-101 dans des conditions oncologiques et auto-immunes dans plus de 15 sites en Europe et aux États-Unis, nous pensons que les propriétés différenciées de KYV-101 sont essentielles pour le succès potentiel des cellules CAR T en tant que thérapies des maladies auto-immunes. KYV-101 est également en cours d'évaluation dans le cadre d'essais initiés par des investigateurs pour de multiples indications dans de nombreuses zones géographiques.