Ionis Pharmaceuticals, Inc. a présenté les résultats positifs d'une analyse intermédiaire prévue à 35 semaines de l'étude de phase 3 NEURO-TTRansform de l'éplontersen de Ionis et AstraZeneca chez les patients atteints de polyneuropathie amyloïde héréditaire médiée par la transthyrétine (ATTRv-PN). Dans l'étude, l'éplontersen a démontré un changement statistiquement significatif et cliniquement significatif par rapport à la ligne de base pour ses critères d'efficacité co-primaires et secondaires par rapport au groupe placebo externe. L'éplontersen a démontré un profil de sécurité et de tolérance favorable.

Les résultats de l'étude ont été présentés lors du Symposium international sur l'amylose (ISA) à Heidelberg, en Allemagne. Dans l'étude, l'éplontersen a atteint une réduction moyenne de 81,2 % (p < 0,0001) du critère coprimaire de la concentration sérique de transthyrétine (TTR) par rapport à la ligne de base, démontrant une réduction de la production de protéines TTR. Eplontersen a également démontré un effet significatif du traitement sur le critère co-primaire du score modifié d'atteinte neuropathique +7 (mNIS+7), une mesure de la progression de la maladie neuropathique, avec une différence statistiquement significative du changement moyen par rapport à la ligne de base par rapport au groupe placebo externe (p < 0,0001).

L'étude a également atteint son critère secondaire clé de changement par rapport à la ligne de base dans le Norfolk Quality of Life Questionnaire-Diabetic Neuropathy (Norfolk QoL-DN), montrant que le traitement à l'éplontersen a significativement amélioré la qualité de vie rapportée par les patients par rapport au groupe placebo externe (p < 0,0001). L'éplontersen a démontré un profil de sécurité et de tolérance favorable. Dans l'étude, le taux d'événements indésirables liés au traitement (TEAE) dans le groupe éplontersen était soit inférieur, soit similaire à celui du groupe placebo dans toutes les catégories principales.

Aucun TEAE d'intérêt particulier n'a conduit à l'arrêt du traitement. Les données de l'étude sont cohérentes avec le profil clinique observé dans les autres programmes LICA de Ionis, validant davantage la façon dont la technologie LIgand-Conjugué Antisense de la société positionne Ionis pour fournir des traitements potentiellement transformateurs pour un large éventail de besoins médicaux non satisfaits.