Intellia Therapeutics, Inc. et Kyverna Therapeutics ont annoncé un accord de licence et de collaboration pour le développement d'une thérapie allogénique à base de cellules T réceptrices d'antigènes chimériques (CAR) CD19 pour le traitement de diverses maladies auto-immunes médiées par les lymphocytes B. Dans le cadre de cet accord, Intellia a accordé à Kyverna les droits d'utilisation de sa plateforme allogénique ex vivo basée sur CRISPR/Cas9 pour le développement de KYV-201, un candidat expérimental de nouvelle génération de cellules CAR T CD19 pour le traitement de certaines maladies auto-immunes. En échange, Intellia a reçu une participation au capital de Kyverna et a réalisé un investissement supplémentaire dans Kyverna. Kyverna dirigera et financera le développement préclinique et clinique de KYV-201. Intellia pourra recevoir certains paiements d'étapes de développement et de commercialisation, ainsi que des redevances à un chiffre, de faible à moyenne, sur les ventes potentielles futures. Intellia peut également exercer une option pour diriger la commercialisation du KYV-201 aux Etats-Unis dans le cadre d'un accord de co-développement et de co-commercialisation. Si Intellia choisit de co-développer et de co-commercialiser KYV-201, elle paiera une commission d'entrée et partagera 50 % des coûts de développement et des recettes des ventes futures provenant de la commercialisation de KYV-201 aux États-Unis. Kyverna conserve tous les droits en dehors des États-Unis, Précliniquement, les thérapies à base de cellules CAR T ciblées sur CD19 ont démontré une efficacité remarquable grâce à une profonde déplétion des cellules B dans des modèles de maladies, à la fois dans le sang et les tissus, ce qui laisse présager une thérapie transformatrice pour les patients atteints de maladies auto-immunes à cellules B.1 Grâce à un accord annoncé avec les National Institutes of Health (NIH), Kyverna est le détenteur exclusif de la licence mondiale d'une nouvelle construction CAR T anti-CD19 en phase clinique, destinée à être utilisée dans des thérapies par cellules CAR T autologues et allogéniques pour traiter les maladies auto-immunes. Conçue pour améliorer le profil de tolérance des CAR T CD19 conventionnels, cette construction combine un CAR anti-CD19 entièrement humain avec des domaines costimulateurs conçus pour minimiser la libération de cytokines et améliorer la tolérance clinique2, comme cela a été observé dans une étude clinique de phase 1/2 menée par le NIH chez 20 patients atteints de malignités à cellules B. Reconnaissant ces caractéristiques favorables comme hautement souhaitables pour le traitement des maladies auto-immunes, Kyverna, par le biais de sa collaboration avec Intellia, prévoit de développer la construction du CAR T CD19 allogénique CRISPR/Cas9 KYV-201 pour une utilisation dans les maladies auto-immunes médiées par les cellules B.