Immatics N.V. a annoncé que son programme TCR-T IMA203 a reçu la désignation Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) du Center for Biologics Evaluation and Research (CBER) de la FDA pour de multiples cancers récurrents et/ou réfractaires HLA-A*02:01-positifs et exprimant le PRAME, notamment le mélanome cutané, le mélanome uvéal, le carcinome endométrial, le sarcome synovial et le cancer de l'ovaire. IMA203 est une thérapie cellulaire TCR-T ciblant PRAME, une protéine fréquemment exprimée dans une grande variété de tumeurs solides. Établie dans le cadre du 21st Century Cures Act, la désignation RMAT est un programme dédié conçu pour accélérer les processus de développement et d'examen des produits prometteurs du pipeline, y compris les thérapies cellulaires, qui comprend tous les avantages des programmes de désignation Fast Track et Breakthrough. Une thérapie cellulaire expérimentale est éligible à la désignation RMAT si elle répond à la définition d'une thérapie de médecine régénérative, si elle est destinée à traiter, modifier, inverser ou guérir une maladie grave ou mortelle et si des preuves cliniques préliminaires indiquent que la thérapie a le potentiel de répondre à des besoins médicaux non satisfaits pour cette maladie.

Les avantages de la désignation RMAT comprennent des interactions précoces avec la FDA qui peuvent être utilisées pour discuter des critères de substitution ou intermédiaires potentiels pour une approbation accélérée et des moyens potentiels de satisfaire aux exigences post-approbation, l'examen prioritaire potentiel de la demande de licence de produit biologique (BLA) et d'autres opportunités pour accélérer le développement et l'examen. D'après les informations publiquement disponibles1, la société croit savoir que c'est la première fois que la FDA accorde une désignation RMAT à un médicament candidat en oncologie pour plus de deux indications de tumeurs solides. Au 30 septembre 2023, la FDA américaine a reçu au moins 238 demandes de désignation RMAT et en a accordé 92.