HUTCHMED (China) Limited a annoncé le début de l'essai clinique de phase I de son inhibiteur de ménine HMPL-506 chez des patients atteints d'hémopathies malignes en Chine. Le premier patient a reçu sa première dose le 31 mai 2024. Il s'agit d'une étude clinique de phase I, multicentrique et ouverte, visant à évaluer la sécurité, la pharmacocinétique et l'efficacité du HMPL-506 chez des patients atteints d'hémopathies malignes.

L'étude est divisée en deux phases, une phase d'escalade de la dose et une phase d'expansion de la dose. Il est prévu de recruter au moins 60 patients. Les chercheurs principaux sont le Dr Jianxiang Wang et le Dr Hui Wei de l'hôpital des maladies du sang de l'Académie chinoise des sciences médicales.

A propos de HMPL-506 et Menin : HMPL-506 est une nouvelle petite molécule inhibitrice sélective, destinée à être administrée par voie orale et ciblant la protéine ménine. La protéine ménine est une protéine d'échafaudage qui contrôle l'expression des gènes et la signalisation cellulaire. Le réarrangement de la leucémie à lignée mixte (?MLL ?, également connue sous le nom de KMT2A) et la mutation de la nucléophosmine 1 (?NPM1 ?) jouent un rôle clé dans la leucémie myéloïde aiguë (?AML ?).

La LMA réarrangée par MLL représente environ 5 % des LMA adultes et la LMA mutante NPM1 représente environ 30 % des LMA.1,2,3 Les recherches actuelles ont démontré que l'inhibition de l'interaction menin-MLL est une stratégie thérapeutique réalisable dans la LMA réarrangée par MLL et/ou la LMA mutante NPM1. Actuellement, aucun inhibiteur de la ménine n'a été approuvé dans le monde. HUTCHMED conserve actuellement tous les droits sur HMPL-506 dans le monde entier.

Selon le National Cancer Institute (NC ?), il y aura environ 20 380 nouveaux cas de LAM aux États-Unis en 2023 et le taux de survie relative à cinq ans est de 31,7 %. On estime à 19 700 le nombre de nouveaux cas de LAM en Chine en 2018 et à 24 200 le nombre de cas en 2030.