RegeneRx Biopharmaceuticals Inc. que son partenaire de coentreprise (JV) et licencié américain, HLB Therapeutics (HLBT), a annoncé qu'il a soumis un protocole pour son deuxième essai clinique de phase 3 (SEER-2) à la FDA américaine le 26 septembre, évaluant RGN-259 comme traitement de la kératopathie neurotrophique (NK). La NK est développée par ReGenTree, une coentreprise américaine entre RegeneRx Biopharmaceuticals Inc. et HLB Therapeutics. Le texte suivant est celui de HLB avec quelques éditions et modifications pour clarification.

En juillet, HLB a annoncé qu'elle avait signé un contrat avec un CRO mondial pour mener simultanément l'étude SEER-2 comme deuxième essai clinique de phase 3 aux États-Unis et l'étude SEER-3 comme troisième essai clinique de phase 3 aux États-Unis et en Europe afin d'obtenir une autorisation pour le traitement NK le plus rapidement possible. La conception des études cliniques SEER-2 et SEER-3 est basée sur les résultats du premier essai clinique de phase 3 (SEER-1), où le nombre de sujets était relativement faible, mais où de bons résultats ont été obtenus. Dans les études SEER-2 et SEER-3, environ 70 patients seront recrutés dans chaque étude pour évaluer l'efficacité, en particulier la guérison complète après 4 semaines de traitement.

Aux États-Unis, ReGenTree recherche des sites d'essais cliniques en contactant plus de 70 hôpitaux et cliniques ophtalmologiques et vise à démarrer son premier site en novembre. Pour l'essai clinique SEER-3, qui sera mené simultanément aux États-Unis et en Europe, le processus de sélection des sites d'étude est en cours par ReGenTree parmi 80 sites candidats dans six pays européens, et la préparation des demandes à déposer auprès du CTIS (Clinical Trials Information System) est également en cours. Le NK est une maladie dégénérative qui réduit la sensibilité de la cornée et qui, dans les cas graves, s'aggrave jusqu'à la perforation de la cornée. Il s'agit d'une maladie rare qui touche environ cinq personnes sur 10 000 aux États-Unis. Jusqu'à présent, le seul traitement approuvé est l'Oxervate de la société pharmaceutique italienne Dompé, une forme recombinante de facteur de croissance nerveux humain dont le coût est extrêmement élevé pour huit semaines de traitement.

Le RGN-259 a déjà reçu de la FDA une désignation de médicament orphelin pour le traitement du NK. Une différence notable par rapport à de nombreuses maladies rares est que le marché est très important. En raison de la prévalence des patients atteints de NK qui doivent être traités malgré le coût élevé des médicaments, le marché devrait atteindre 324,0 millions USD en 2027. L'un des objectifs de SEER-2 et SEER-3 est de réussir le traitement en quatre semaines.

La société [ReGenTree] prévoit de raccourcir considérablement la période de développement du RGN-259 en menant simultanément [plutôt que séquentiellement] les deux essais cliniques de phase 3 (SEER-2, SEER-3) aux États-Unis et en Europe. Par conséquent, HLB Therapeutics concentre toutes ses capacités pour atteindre la possibilité de déposer une demande de BLA auprès de la FDA en 2025 comme objectif ultime de son projet NK.