Connexions Gyroscope Therapeutics Holdings plc

Gyroscope Therapeutics Holdings plc, anciennement Gyroscope Therapeutics Holdings Limited, est une société de thérapie génique en phase clinique. La société développe la thérapie génique au-delà des maladies rares. Elle propose des thérapies pour traiter les maladies de l'œil qui causent la perte de vision et la cécité. La thérapie génique expérimentale de la société, GT005, est en phase II des essais cliniques pour le traitement de l'atrophie géographique (AG) secondaire à la dégénérescence maculaire liée à l'âge (DMLA), une cause de cécité. La société développe un pipeline de candidats de thérapie génique à base de virus adéno-associés recombinants (rAAV), basés sur des vecteurs, ciblant des variantes génétiques dans la voie d'accès aux facteurs clés de la DMLA. Ses thérapies géniques sont conçues comme des traitements ponctuels. Les programmes principaux de la société, GT005 et GT011, se concentrent sur deux cibles clés telles que le facteur de complément I (CFI) et le facteur H like-1 (FHL1), une variante du facteur de complément H (CFH). Sa thérapie génique, GT005, est conçue pour rétablir l'équilibre d'un système par la production de CFI, une protéine régulatrice.