GlaxoSmithKline plc a annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a accepté la demande de nouveau médicament (NDA) pour le daprodustat, un inhibiteur oral de la prolyl hydroxylase du facteur inductible par l'hypoxie (HIF-PHI), pour le traitement potentiel des patients souffrant d'anémie liée à une maladie rénale chronique (MRC). Le Daprodustat a été développé sur la base d'une science unique, récompensée par un prix Nobel, qui a démontré comment les cellules détectent et s'adaptent à la disponibilité de l'oxygène. La FDA a attribué une date d'action PDUFA (Prescription Drug User Fee Act) au 1er février 2023.

La NDA du daprodustat est basée sur les résultats positifs du programme d'essais cliniques de phase III ASCEND, qui comprenait cinq essais pivots évaluant l'efficacité et la sécurité du daprodustat pour le traitement de l'anémie à travers le spectre de l'IRC. Les résultats des essais clés sur les résultats cardiovasculaires ont été publiés dans le New England Journal of Medicine en novembre 2021 et comprenaient des patients IRC non dialysés (ASCEND-ND) et dialysés (ASCEND-D). Ces essais ont démontré que le daprodustat améliorait et/ou maintenait l'hémoglobine (Hb) dans le niveau cible (10-11,5 g/dL) sans augmenter les événements cardiovasculaires indésirables majeurs (MACE) dans les populations en intention de traiter (ITT) dans chaque étude pivotale, lorsqu'il est comparé à la norme de soins, un agent stimulant l'érythropoïétine (ESA), à la fois chez les patients non dialysés et dialysés.

Le daprodustat est actuellement approuvé au Japon sous le nom de Duvroq pour les patients souffrant d'anémie rénale. En mars 2022, l'Agence européenne des médicaments (EMA) a validé la demande d'autorisation de mise sur le marché (AMM) du daprodustat, qui est actuellement en cours d'examen. D'autres dépôts réglementaires devraient se poursuivre tout au long de 2022.