Galmed Pharmaceuticals Ltd. a annoncé le lancement d'un nouveau programme clinique visant à évaluer sa principale molécule, l'aramchol méglumine, dans le traitement de la cholangite sclérosante primitive (CSP). La CSP est une maladie hépatique cholestatique chronique, caractérisée par une fibrose progressive et multifocale du système biliaire, qui aboutit généralement à une cirrhose et à une maladie fibrotique du foie. Il s'agit d'une maladie rare pour laquelle aucun traitement n'a été approuvé et qui bénéficie du statut de maladie orpheline aux États-Unis et dans l'Union européenne. On estime qu'environ 70 % des patients atteints de la CSP souffrent d'une maladie inflammatoire de l'intestin sous-jacente, le plus souvent la colite ulcéreuse (CU).

Galmed prévoit de lancer une étude de phase 2 au cours du dernier trimestre 2023. L'essai clinique de preuve de concept, ouvert et à un seul bras, évaluera les effets d'un traitement de 24 semaines avec l'Aramchol méglumine chez environ 15 patients atteints de CSP. Les critères d'évaluation de l'étude comprendront les paramètres de laboratoire conventionnels pertinents (phosphatase alcaline et bilirubine), une imagerie sophistiquée comprenant la rigidité du foie par élastographie par résonance magnétique (ERM), l'imagerie des voies biliaires par cholangiopancréatographie par résonance magnétique (MRCP) et des agents de contraste spécifiques aux hépatocytes, la fibrose histologique et l'évaluation moléculaire ainsi qu'une gamme de biomarqueurs de l'activité de la maladie et de la fibrose.

Ces critères devraient permettre une évaluation solide de la maladie sous-jacente et des effets de l'Aramchol. Il est à noter que la plupart des patients participant à l'étude devraient également souffrir de RCH. S'appuyant sur les solides arguments et les données précliniques en faveur de l'utilisation d'Aramchol dans les MICI, l'étude évaluera également le statut de la RCH, les marqueurs inflammatoires et les résultats liés aux patients (PRO).

L'étude sera menée à l'Institut Stravitzu-Sanyal pour les maladies du foie et la santé métabolique de l'Université Virginia Commonwealth, avec le Dr Sayed Obaidullah Aseem comme chercheur principal.