Eton Pharmaceuticals a annoncé avoir conclu un accord pour l'acquisition d'une demande d'autorisation de mise sur le marché de Nitisinone Capsules dans le cadre de la procédure de faillite d'Oakrum Pharma, LLC au titre du chapitre 11. La transaction a été approuvée par le tribunal des faillites et devrait entrer en vigueur le 12 octobre 2023. Le produit acquis a été approuvé par la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis en mai 2023 pour le traitement de la tyrosinémie héréditaire de type 1 (HT-1) en association avec une restriction alimentaire de tyrosine et de phénylalanine.

On estime que moins de 500 patients aux États-Unis souffrent de cette maladie très rare. Eton prévoit de lancer le produit au premier trimestre 2024 et prévoit d'offrir son programme de soutien Eton Cares à tous les patients. Le programme est conçu pour aider les patients à accéder au traitement, en fournissant des services d'exécution des ordonnances, des enquêtes sur les prestations d'assurance, un soutien éducatif et une aide à l'obtention d'une aide financière pour les patients qualifiés, entre autres services.

Le marché actuel de la Nitisinone est estimé à plus de 50 millions de dollars par an, et Eton pense que les avantages commerciaux de la société, y compris son programme Eton Cares, ses relations existantes avec les prescripteurs et sa force de vente expérimentée, devraient lui permettre de capturer un pourcentage significatif du marché. La nitisinone est un médicament délivré sur ordonnance utilisé pour traiter les adultes et les enfants atteints d'une maladie héréditaire appelée tyrosinémie de type 1 (HT-1). La nitisinone doit être prise en même temps qu'un régime alimentaire limitant la tyrosine et la phénylalanine.

Informez immédiatement votre médecin ou votre infirmière si vous présentez l'un des symptômes suivants avec la nitisinone : augmentation des taux de tyrosine plasmatique, symptômes oculaires, retard de développement et modifications cutanées : Une restriction inadéquate de l'apport en tyrosine et en phénylalanine peut entraîner une augmentation des taux de tyrosine plasmatique. Des taux de tyrosine plasmatique supérieurs à 500 micromol/L peuvent entraîner des signes et des symptômes oculaires tels que des ulcères cornéens, une opacité de la cornée, une inflammation de la cornée (kératite), une conjonctivite, des douleurs oculaires et une sensibilité à la lumière (photophobie), une déficience intellectuelle et un retard de développement ou un épaississement douloureux de la peau (plaques hyperkératosiques) sur la plante des pieds et la paume de la main. Votre médecin ne doit pas ajuster la dose de Nitisinone afin d'abaisser les niveaux de tyrosine dans le sang. Modifications du profil sanguin Vous pouvez développer une réduction du nombre de globules blancs, qui font partie du système immunitaire (leucopénie) et des niveaux anormalement bas de plaquettes, qui aident le sang à coaguler (thrombocytopénie sévère).

vous êtes allergique à la nitisinone ou à tout autre ingrédient. Arrêtez d'utiliser Nitisinone et obtenez immédiatement de l'aide médicale si vous présentez des symptômes d'une réaction allergique grave, notamment un gonflement du visage, des lèvres, de la langue ou de la gorge, des difficultés à respirer ou à avaler, une éruption cutanée ou des démangeaisons importantes, des évanouissements ou des vertiges, ou des battements de cœur très rapides. Avant de prendre Nitisinone, informez votre médecin si vous êtes enceinte ou si vous prévoyez de l'être.

La nitisinone peut être nocive pour votre enfant à naître. Informez votre médecin si vous tombez enceinte ou si vous pensez l'être pendant le traitement par Nitisinone. allaitez ou prévoyez d'allaiter.

On ne sait pas si la Nitisinone passe dans le lait maternel. Discutez avec votre médecin des meilleures façons de nourrir votre bébé pendant le traitement par Nitisinone. sont âgés de 65 ans et plus.

Votre médecin peut être amené à adapter la dose de Nitisinone en fonction de vos besoins. vous prenez d'autres médicaments car Nitisinone peut interférer avec leurs effets. Informez votre médecin de tous les médicaments que vous prenez, y compris les médicaments sur ordonnance et en vente libre, les vitamines, les compléments alimentaires et les suppléments à base de plantes.

Les effets secondaires les plus fréquents de la Nitisinone (=1%) sont un taux élevé de tyrosine, un faible taux de plaquettes (thrombocytopénie) ou de globules blancs dans le sang (leucopénie), et des troubles oculaires tels que conjonctivite, opacité de la cornée, inflammation de la cornée, inflammation de la cornée, douleur oculaire et sensibilité extrême à la lumière (photophobie), saignement de nez (épistaxis), démangeaisons (prurit), inflammation de la peau (dermatite exfoliative), éruption cutanée (éruption maculopapulaire), sécheresse de la peau et perte de cheveux (alopécie).