First Wave BioPharma, Inc. a annoncé que le premier patient a été traité dans le cadre de l'essai clinique de phase 2 SPAN portant sur une formulation améliorée d'adrulipase administrée par microgranules entériques pour le traitement de l'insuffisance pancréatique exocrine (IPE) chez les patients atteints de fibrose kystique (FK). Les premiers résultats de l'étude sont attendus pour la mi-2023. L'essai clinique multicentrique de phase 2 (NCT05719311) est conçu pour étudier la sécurité, la tolérance et l'efficacité d'une formulation entérique de microgranules pour l'adrulipase dans une étude d'escalade de dose titrée impliquant environ douze (12) patients.

Le critère principal d'efficacité est le coefficient d'absorption des graisses (CFA), les critères secondaires étant le poids des selles, les signes et symptômes de malabsorption et le coefficient d'absorption de l'azote (CNA). Trois sites d'essai clinique aux États-Unis participeront à l'essai. L'essai SPAN de phase 2b est conçu pour étudier la sécurité, la tolérance et l'efficacité d'une nouvelle formulation d'adrulipase par microgranulation entérique.

L'essai SPAN est une étude ouverte qui sera menée sur trois sites aux États-Unis. Au total, 12 patients atteints de mucoviscidose, âgés de 18 ans ou plus, devraient être recrutés. La conception de l'essai fait appel à une stratégie d'ajustement de la dose. Les patients seront sélectionnés au début de l'étude pour s'assurer qu'ils ont un coefficient d'absorption des graisses (CFA) d'au moins 80 %.

Les patients éligibles passeront ensuite de leur produit enzymatique commercial à l'adrulipase. Chaque patient commencera par une faible dose d'adrulipase. Si le patient n'est pas cliniquement contrôlé, il passera à une dose moyenne, et s'il n'est pas contrôlé avec cette dose, il passera à une dose élevée.

Les titrages seront effectués sur une période de trois semaines, après quoi un CFA sera obtenu. Les CFA de fin d'étude seront comparés aux CFA de base de manière descriptive. Une visite de sécurité post-traitement sera effectuée une semaine après la fin de la période de traitement.

Adrulipase est une enzyme lipase recombinante administrée sous forme de capsule biologique orale non systémique pour le traitement de l'insuffisance pancréatique exocrine (IPE) associée à la fibrose kystique (FK) et à la pancréatite chronique (PC). Adrulipase est dérivé de la lipase de la levure Yarrowia lipolytica et est conçu pour décomposer les molécules de graisse dans le tube digestif des patients atteints d'IPE afin qu'elles puissent être absorbées en tant que nutriments. La PEV est une maladie caractérisée par une déficience des enzymes pancréatiques exocrines, ce qui entraîne une incapacité du patient à digérer correctement les aliments, ou maldigestion.

Le déficit en cette enzyme peut être responsable de diarrhées graisseuses, d'urines fécales et d'une perte de poids. Selon la Cystic Fibrosis Foundation, plus de 30 000 patients aux États-Unis souffrent d'une PEV causée par la mucoviscidose et, selon la National Pancreas Foundation, environ 90 000 patients aux États-Unis souffrent d'une PEV causée par une pancréatite chronique.