Cyclo Therapeutics, Inc. a annoncé un résultat positif de sa récente réunion de type C avec la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis, tenue le 14 décembre 2023, afin de discuter d'un examen complet des données du programme de développement clinique de Trappsol® Cyclo ? de la société à ce jour et des stratégies proposées pour l'analyse statistique de l'étude pivot de phase 3, TransportNPC ? en cours, afin de permettre à une population de patients ne disposant pas de thérapies disponibles d'avoir un accès plus rapide à un produit potentiellement efficace avec un profil d'innocuité acceptable. En résumé, les données cliniques de la société (NCT02939547, NCT03893071 et NCT02912793) ont fourni des preuves suggestives, basées sur des données individuelles de patients, d'un bénéfice thérapeutique potentiel qui pourrait être observé à 48 semaines de traitement ou avant.

Étant donné l'importance des besoins non satisfaits dans le cadre de cette maladie orpheline et l'absence de pharmacothérapie efficace, et compte tenu du fait que l'ensemble des données cliniques et non cliniques plaident en faveur d'un effet thérapeutique potentiellement pertinent sur le plan clinique, la FDA s'est alignée sur la proposition de Cyclo Therapeutics de poursuivre l'étude de phase 3 de 96 semaines convenue, mais de modifier le calendrier de l'analyse comparative intérimaire prévue pour exécuter la lecture des données au premier trimestre 2025. L'étude TransportNPC ?

est une étude multicentrique randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, en groupes parallèles, conçue pour évaluer la sécurité, la tolérabilité et l'efficacité de doses de 2 000 mg/kg de Trappsol® Cyclo ? administrées par voie intraveineuse et du traitement standard (SOC), par rapport à un placebo administré par voie intraveineuse et au SOC seul, chez des patients atteints de NPC1, une maladie génétique rare provoquant une accumulation de cholestérol dans les cellules, entraînant un dysfonctionnement du foie, des poumons, de la rate et du cerveau, et une mort prématurée. L'étude de phase 3 prévoit de recruter au moins 93 patients pédiatriques (âgés de 3 ans et plus) et adultes atteints de NPC1 et est actuellement active dans 12 pays.

Cyclo Therapeutics a reçu la désignation de médicament orphelin pour Trappsol® Cyclo ? dans le traitement de la NPC1 aux États-Unis et dans l'UE, ainsi que les désignations Fast Track et Maladie Pédiatrique Rare aux États-Unis. La désignation de Maladie Pédiatrique Rare est l'une des principales conditions pour que les sponsors reçoivent un bon d'examen prioritaire aux États-Unis lors de l'autorisation de mise sur le marché.