CSL a annoncé que Santé Canada a autorisé HEMGENIX(R) (etranacogene dezaparvovec), la première et unique thérapie génique pour le traitement de l'hémophilie B. HEMGENIX est indiqué pour le traitement des adultes atteints d'hémophilie B qui ont besoin d'une prophylaxie de routine pour prévenir ou réduire la fréquence des épisodes hémorragiques. Il n'existe aucune expérience clinique de l'utilisation d'HEMGENIX chez les patients atteints d'hémophilie B légère ou modérée (activité du facteur IX > 2 %). L'autorisation se fonde sur les résultats de l'essai multicentrique HOPE-B de phase III, ouvert, à dose unique et à un seul bras, actuellement en cours auprès de 54 participants, l'essai de thérapie génique dans l'hémophilie B à ce jour.

Les données de l'essai pivot montrent que les personnes atteintes d'hémophilie B traitées par une perfusion unique d'HEMGENIX ont présenté des augmentations significatives des niveaux d'activité FIX moyens (mesurés par un test en une étape) de 36,9 % après 18 mois, qui se sont maintenues à 36,7 % après 24 mois de traitement, par rapport à la période d'introduction de six mois. HEMGENIX permet aux personnes atteintes d'hémophilie B de produire leur propre facteur IX, ce qui peut réduire le risque de saignement. HEMGENIX a également été approuvé par la Food and Drug Administration des États-Unis et a reçu une autorisation de mise sur le marché conditionnelle de la Commission européenne (CE) pour l'Union européenne et l'Espace économique européen, ainsi que de la Medicines and Healthcare products Regulatory Agency (MHRA) du Royaume-Uni.

Le développement clinique pluriannuel d'HEMGENIX a été mené par uniQure et le parrainage des essais cliniques a été transféré à CSL après qu'elle ait obtenu les droits mondiaux de commercialisation du traitement. L'hémophilie B est une maladie rare, potentiellement mortelle, causée par une mutation du gène F9, qui entraîne un faible taux de facteur IX fonctionnel pour la coagulation. Les personnes atteintes sont particulièrement vulnérables aux saignements dans les articulations, les muscles et les organes internes, ce qui entraîne des douleurs, des gonflements et des lésions articulaires.

Les traitements actuels de l'hémophilie B modérée à sévère comprennent des perfusions prophylactiques à vie de facteur IX pour remplacer temporairement ou compléter les faibles niveaux de facteur de coagulation du sang.