CNS Pharmaceuticals, Inc. a annoncé avoir reçu l'approbation de la Food and Drug Administration (FDA) américaine pour son étude mondiale potentiellement pivotale en cours évaluant l'efficacité et l'innocuité de la berubicine par rapport à la lomustine (Gleostine) administrée après un traitement de première ligne pour le traitement du glioblastome multiforme (GBM) récurrent, l'un des types de cancer du cerveau les plus agressifs. Berubicin est une nouvelle anthracycline et la première anthracycline qui semble traverser la barrière hémato-encéphalique actuellement évaluée dans une étude mondiale potentiellement pivotale évaluant son efficacité et sa sécurité. L'étude potentiellement pivotale est une étude adaptative, multicentrique, ouverte, randomisée et contrôlée chez des patients adultes atteints de glioblastome multiforme récurrent (grade IV de l'OMS) après échec du traitement standard de première ligne.

Le critère d'évaluation principal de l'étude est la survie globale (OS), qui est un critère d'évaluation rigoureux que la FDA a reconnu comme base pour l'approbation des médicaments oncologiques lorsqu'une amélioration statistiquement significative peut être démontrée par rapport à un groupe témoin randomisé. Les résultats de l'essai compareront Berubicin à un standard de soins actuel (Lomustine), avec une randomisation 2 pour 1 des patients pour recevoir soit Berubicin soit Lomustine. Le protocole modifié élargit l'éligibilité à l'étude aux patients qui ont reçu des traitements supplémentaires dans le cadre de la thérapie de première ligne pour leur maladie, compte tenu des progrès réalisés dans ce domaine.

Ce changement a été effectué en raison de la complexité des nouveaux agents introduits en tant que composante du traitement de première ligne, ce qui permet à un groupe supplémentaire de patients de s'inscrire à l'étude après ce qui peut constituer de multiples procédures en tant que traitement initial. Une analyse de futilité planifiée à l'avance et non contraignante sera effectuée après que 30 à 50 % de tous les patients prévus aient terminé 6 mois de traitement. Cette évaluation comprendra des critères de sécurité ainsi que des critères secondaires d'efficacité.

Le recrutement ne sera pas interrompu pendant cette analyse intermédiaire. La FDA a accordé à CNS Pharmaceuticals la désignation Fast Track pour Berubicin, ce qui permet des interactions plus fréquentes avec elle afin de fournir des conseils pour accélérer le processus de développement et d'examen. En outre, la société a également reçu la désignation de médicament orphelin de la FDA, ce qui peut lui conférer une exclusivité de commercialisation de sept ans après l'approbation d'une NDA.