CNS Pharmaceuticals, Inc. a annoncé que le premier patient suisse a été recruté dans le cadre de l'essai mondial potentiellement pivot de la société évaluant la bérubicine pour le traitement du glioblastome multiforme (GBM) récurrent, une forme agressive et incurable de cancer du cerveau. La société a ouvert 40 sites d'essais cliniques sur les 59 sites sélectionnés aux États-Unis, en Italie, en France, en Espagne et en Suisse. Une analyse de futilité non contraignante sera effectuée après qu'environ 30 à 50 % de tous les patients prévus auront atteint le critère d'évaluation principal.

Cette analyse comprendra une évaluation supplémentaire de la sécurité ainsi que des critères secondaires d'efficacité. Le recrutement ne sera pas interrompu pendant cette analyse intermédiaire. Cet essai est une étude adaptative, multicentrique, ouverte, randomisée et contrôlée chez des patients adultes atteints de glioblastome multiforme récurrent (grade IV de l'OMS) après l'échec d'un traitement de première ligne standard, en comparaison avec le traitement standard (SOC).

Le critère d'évaluation principal de l'étude est la survie globale (OS), un critère d'évaluation rigoureux que la FDA a reconnu comme base d'approbation des médicaments oncologiques lorsqu'une amélioration statistiquement significative peut être démontrée par rapport à un bras de contrôle randomisé. Les résultats de l'essai compareront Berubicin à l'actuel SOC (Lomustine), avec une randomisation de 2 à 1 des patients pour recevoir soit Berubicin, soit Lomustine. Le protocole récemment modifié élargit l'éligibilité à l'étude aux patients qui ont reçu des traitements supplémentaires dans le cadre de la thérapie de première ligne pour leur maladie, compte tenu des progrès réalisés dans ce domaine.

Cette modification a été apportée en raison de la complexité des nouveaux agents introduits dans le cadre du traitement de première ligne, ce qui permet à un groupe supplémentaire de patients de participer à l'étude après ce qui peut constituer de multiples procédures dans le cadre de leur traitement initial. Pour plus d'informations sur cet essai, consultez le site clinicaltrials.gov et l'identifiant de référence NCT04762069. La FDA a accordé à CNS Pharmaceuticals la désignation Fast Track pour Berubicin, ce qui permet des interactions plus fréquentes avec elle afin de fournir des conseils pour accélérer le processus de développement et d'examen.

En outre, la société a reçu de la FDA la désignation de médicament orphelin, ce qui peut lui conférer une exclusivité de commercialisation de sept ans après l'approbation d'une demande d'autorisation de mise sur le marché.