Chemomab Therapeutics Ltd. a annoncé l'approbation par la Food and Drug Administration (FDA) américaine de la demande de nouveau médicament de recherche (IND) de la société pour évaluer le CM-101 dans un essai de phase 2 chez des adultes atteints de sclérose systémique (SSc). Le CM-101 est un anticorps monoclonal, premier de sa catégorie, conçu pour interférer avec des voies biologiques clés associées à la SSc et à d'autres maladies fibro-inflammatoires graves. Dans les études précliniques, le CM-101 a réduit les lésions inflammatoires et fibrotiques des poumons, de la peau et des systèmes vasculaires, des organes souvent touchés chez les patients atteints de ScS. Dans les premiers essais cliniques, le CM-101 a été bien toléré, réduisant les biomarqueurs liés à la fibrogenèse et démontrant des effets anti-inflammatoires chez les patients atteints d'une inflammation pulmonaire sévère, d'une maladie du foie gras non alcoolique (NAFLD) et d'une stéatohépatite non alcoolique (NASH). Le CM-101 a reçu la désignation de médicament orphelin par la FDA pour la ScS et pour la cholangite sclérosante primaire (CSP), une maladie rare du foie. L'essai de phase 2 SPRING du CM-101 chez les patients atteints de CSP est actuellement en cours. Francesco Del Galdo, MD, PhD, professeur de médecine expérimentale à l'Université de Leeds au Royaume-Uni et chef du programme de sclérodermie au Leeds Institute of Rheumatic and Musculoskeletal Medicine, est le chercheur principal de l'essai Chemomab sur la sclérose systémique. À propos de l'étude de phase 2 sur la sclérose systémique du CM-101 - l'essai ABATE
L'essai ABATE (une étude de phase 2, multicentrique, randomisée, en double aveugle, de preuve de biologie pour évaluer la sécurité, la tolérance et l'activité du CM-101 chez les patients atteints de sclérose systémique) recrutera 45 patients atteints de SSc dermatologique, vasculaire ou pulmonaire cliniquement active. La population de l'étude devrait être grossièrement répartie entre les patients atteints de ScS cutanée diffuse et les patients atteints de ScS limitée. L'essai est conçu pour évaluer davantage l'innocuité et établir la preuve de concept biologique et clinique du CM-101 comme traitement potentiel pour les patients atteints de SSc. Le principal critère d'évaluation est la sécurité. Les critères d'évaluation secondaires comprennent de multiples marqueurs biologiques sériques et une variété de résultats biologiques et cliniques exploratoires, y compris le score ACR-CRISS (American College of Rheumatology Composite Response Index in Systemic Sclerosis) et ses révisions (rCRISS). L'essai comprend une période de 24 semaines en double aveugle pendant laquelle les patients en traitement actif recevront 10 mg/kg de CM-101 par perfusion intraveineuse toutes les trois semaines, suivie d'une extension ouverte de 24 semaines, où tous les patients recevront une dose de 10 mg/kg. L'essai comprend également de multiples évaluations cliniques de la peau, du système vasculaire et de la fonction pulmonaire. On s'attend à ce qu'il génère des informations supplémentaires sur les mécanismes de la maladie, qu'il fournisse des données pertinentes pour les futures stratégies de stratification des patients et qu'il éclaire la sélection de critères d'évaluation appropriés pour les études futures. Une lecture des données de pointe est prévue pour le second semestre 2024.