Cellectis a présenté des données cliniques et translationnelles actualisées sur son essai clinique BALLI-01 (évaluant UCART22) lors de l'European Hematology Association (EHA) 2023. Les données présentées soutiennent la sécurité et l'efficacité préliminaires d'UCART22 dans une population de leucémie lymphoblastique aiguë à cellules B (r/r B-ALL) lourdement prétraitée. La présentation du poster à l'EHA met en évidence les données suivantes : BALLI-01 est une étude ouverte de phase 1/2a, évaluant la sécurité et l'activité clinique d'UCART22 chez des patients atteints de leucémie lymphoblastique aiguë à cellules B en rechute/réfractaire (r/r B-ALL).

La présentation du poster a passé en revue les données cliniques et translationnelles de patients ayant reçu UCART22 après une lymphodéplétion (LD) par fludarabine et cyclophosphamide (FC) (F : 30 mg/m2 3d, C : 1,0 g/m2 3d) ou fludarabine, cyclophosphamide et alemtuzumab (FCA) (F : 30 mg/m2 3d, C : 0,5g/m2 3d, A : 20 mg/j 3d) chez des patients souffrant de LAL B r/r. Par rapport à la mise à jour clinique sur BALLI-01 à l'ASH 2021, le poster présente les données de six patients supplémentaires qui ont reçu UCART22 au niveau de dose 3 (DL3), 5 x 10 cellules/kg, à la date limite des données du 31 décembre 2022. Données préliminaires de sécurité UCART22 administré après un schéma FC ou FCA LD a été bien toléré.

Aucune toxicité limitant la dose (DLT) ni aucun syndrome de neurotoxicité associé aux cellules effectrices immunitaires (ICANS) n'ont été observés ; 61% des patients ont rapporté un syndrome de libération de cytokines (CRS) (Grade 1 [N=9] ou Grade 2 [N=2]). Un événement indésirable grave d'intérêt particulier (AESI), à savoir une maladie du greffon contre l'hôte (GvHD) de grade 2 (peau), a été signalé dans le cadre d'une réactivation des cellules souches du donneur d'une greffe de cellules souches hématopoïétiques allogéniques (GCSH) antérieure. Les événements indésirables graves (G 3) rapportés chez 72% des patients comprenaient des infections (39%) et des neutropénies fébriles (28%), et tous n'étaient pas liés à UCART22.