CARsgen Therapeutics Holdings Limited a annoncé que l'Administration nationale des produits médicaux (NMPA) de Chine a accepté la demande d'autorisation de mise sur le marché (NDA) du zevorcabtagene autoleucel (" zevor-cel ", code R&D : CT053), une thérapie à cellules T CAR BCMA autologue entièrement humaine pour le traitement du myélome multiple récidivant et/ou réfractaire (MM R/R). L'acceptation de la NDA est basée sur les données d'un essai clinique ouvert, à un seul bras, de phase I/II (LUMMICAR STUDY 1 [numéro de protocole CT053-MM-01]) en Chine. Les résultats de l'étude ont montré que le zevor-cel présente d'excellents profils de sécurité et d'efficacité.

Le zevor-cel représente également une option thérapeutique prometteuse pour les patients présentant une maladie à haut risque. Le myélome multiple est un cancer du sang mortel dans lequel les plasmocytes présents dans la moelle osseuse se développent de manière incontrôlée et créent des protéines anormales qui peuvent endommager les organes vitaux, notamment le cœur et les reins[1]. Selon l'Organisation mondiale de la santé, on estime à plus de 21 000 le nombre de nouveaux cas et à près de 16 200 le nombre de décès causés par le myélome multiple en Chine en 2020[2]. [La survie des patients étant en moyenne supérieure à cinq ans, on estime à 113 000 le nombre de patients atteints de myélome multiple en Chine au cours de la même période, y compris les patients nouvellement diagnostiqués et les patients réfractaires/récidivistes.

Frost & Sullivan ont prévu qu'au cours des années 2020, cette prévalence continuera à augmenter de 8 à 10 % chaque année. Bien que les patients puissent obtenir une rémission avec les thérapies traditionnelles, la plupart d'entre eux connaissent une progression répétée de la maladie[4]. Les patients qui rechutent après les thérapies traditionnelles, y compris les inhibiteurs de protéase, les agents immunomodulateurs et/ou les anticorps monoclonaux anti-CD38, ont un pronostic plus sombre et peu d'options de traitement[5-6].

[Par conséquent, ces patients ont un besoin clinique important non satisfait pour un traitement efficace, sûr et pratique.