Capricor Therapeutics, Inc. a annoncé des résultats positifs à 18 mois de son étude HOPE-2 open label extension (OLE) en cours chez des patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) à un stade avancé. Les données de l'étude OLE continuent de montrer des preuves de modification de la maladie avec des différences statistiquement significatives dans l'échelle de performance des membres supérieurs (PUL version 2.0) dans le groupe de traitement initial CAP-1002 par rapport au groupe placebo initial de l'étude HOPE-2 (p=0,02). En outre, la progression de la maladie est atténuée de manière égale dans les deux groupes une fois que les patients commencent le traitement dans l'OLE.

L'étude a atteint son critère d'évaluation principal au bout d'un an et continue de montrer des améliorations statistiquement significatives (p=0,02) sur l'échelle de performance des membres supérieurs pour les patients traités par CAP-1002 à 18 mois. Dans le cadre de l'étude, CAP-1002 a été mis à la disposition des 20 patients initialement inscrits à l'étude HOPE-2. Parmi ceux-ci, 13 sont entrés et 12 ont terminé les 18 mois de suivi de l'étude.

La répartition des patients comprenait sept du groupe placebo initial et six du groupe de traitement initial au CAP-1002. Tous les patients ont arrêté le CAP-1002 ou le placebo pendant environ un an en moyenne avant la reprise ou l'initiation du traitement dans le cadre du programme HOPE-2 OLE. Comme dans l'étude HOPE-2, le CAP-1002 a été administré tous les trimestres et les résultats actuels sont issus de l'analyse sur 18 mois.

Le traitement par CAP-1002 pendant la partie ouverte de l'étude continue de présenter un profil de sécurité cohérent et a été bien toléré tout au long de l'étude. L'étude HOPE-2 OLE est en cours, et tous les participants continuent d'être surveillés pour la sécurité et la performance fonctionnelle. La société mène actuellement un essai pivot de phase 3, HOPE-3, conçu comme une étude randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, avec environ 70 patients et des critères de recrutement similaires à HOPE-2. L'étude de phase 3 recrute actuellement des sujets (NCT05126758).