Bristol Myers Squibb a annoncé de nouveaux résultats de suivi à long terme de deux études de phase 3 évaluant CAMZYOS® (mavacamten), un inhibiteur de la myosine cardiaque, premier de sa classe, chez des patients adultes atteints de cardiomyopathie hypertrophique obstructive symptomatique (HCM). Les résultats de l'analyse à 56 semaines de l'étude VALOR-HCM long-term extension (LTE) ont fait l'objet d'une présentation orale tardive, avec publication simultanée dans JAMA Cardiology, et les résultats de l'analyse cumulative à 120 semaines de la cohorte EXPLORER de l'étude MAVA-LTE ont fait l'objet d'une présentation orale lors du Congrès 2023 de la Société européenne de cardiologie (ESC). Les principaux résultats de l'analyse à 56 semaines de VALOR-HCM LTE sont les suivants : Le traitement par CAMZYOS a démontré des améliorations soutenues des principaux critères d'évaluation de l'étude à la fois dans le groupe CAMZYOS d'origine sur 56 semaines et dans ceux qui sont passés au groupe croisé avec le placebo sur 40 semaines.

À la semaine 56, 5 des 56 patients (8,9 %) du groupe CAMZYOS initial et 10 des 52 patients (19,2 %) du groupe de transition vers le placebo à la semaine 40 ont décidé d'entreprendre une thérapie de réduction septale (SRT) ou étaient admissibles à la SRT. CAMZYOS a démontré une réduction soutenue du gradient de pointe du ventricule gauche au repos (-34,0 mmHg pour le groupe CAMZYOS initial [IC à 95 % : -43,5 à -24,5] et -33,2 mmHg pour le groupe croisé avec le placebo [IC à 95 % : -41,9 à -24,5]). Une amélioration de la classe NYHA de = 1 classe a été observée chez 93 % des patients du groupe CAMZYOS initial à la semaine 56 et chez 73 % des patients du groupe croisé avec le placebo à la semaine 40.

Selon le score clinique sommaire du questionnaire sur la cardiomyopathie de Kansas City en 23 points (KCCQ-23 CSS)*, les scores moyens de la fréquence des symptômes, du fardeau des symptômes et de la limitation physique ont continué de s'améliorer avec une augmentation de 14,1 points pour le groupe CAMZYOS initial (IC à 95 % de 9,9 à 18,3) et de 11,7 points pour le groupe croisé avec le placebo (IC à 95 % de 6,9 à 16,4). CAMZYOS a également été associé à une réduction soutenue des biomarqueurs du stress de la paroi cardiaque et des lésions myocardiques, y compris une réduction du peptide natriurétique cérébral N-terminal (NT-proBNP), avec -376 ng/L pour le groupe CAMZYOS initial (IC à 95 % -723 à -225) et -423 ng/L pour le groupe croisé avec le placebo (IC à 95 % -624 à -252) et une réduction de la troponine cardiaque I avec -7.0 ng/L pour le groupe CAMZYOS initial (IC 95 % -10 à -2,3) et -6,2 ng/L pour le groupe croisé avec le placebo (IC 95 % -11,5 à -3,3). Aucun nouveau signal de sécurité n'a été observé, et la sécurité et l'efficacité ont été constantes dans les deux groupes de patients.

Le CSS du KCCQ-23 est dérivé du score total des symptômes (TSS) et du score des limitations physiques (PL) du KCCQ-23. Le CSS va de 0 à 100, les scores les plus élevés représentant un meilleur état de santé. Les principaux résultats de l'analyse cumulative à 120 semaines d'EXPLORER-LTE sont les suivants : Aucun nouveau signal de sécurité n'a été observé.

Dans l'ensemble, 75,9 % des patients se sont améliorés de =1 classe NYHA entre le début de l'étude LTE et la semaine 120. Sur les 14 patients qui étaient en classe I de la NYHA, 12 sont restés en classe I de la NYHA lors de la dernière évaluation disponible. Le traitement par CAMZYOS a été associé à des améliorations soutenues des paramètres échocardiographiques, y compris la moyenne E/e ? et le NT-proBNP, par rapport aux valeurs de référence au début de l'étude LTE.

La FEVG moyenne est restée dans la fourchette normale à toutes les visites de l'étude. Depuis la précédente analyse intermédiaire en août 2021, un nouveau patient a présenté une réduction transitoire de la FEVG < 50 %, ce qui a entraîné une interruption temporaire du traitement.