Le personnel de la Food and Drug Administration (FDA) a exprimé lundi ses inquiétudes quant à la sécurité et à l'efficacité du traitement de BrainStorm Cell Therapeutics contre une maladie neurodégénérative rare et mortelle, la sclérose latérale amyotrophique (SLA).

Les actions de la société ont chuté de près de 40,4 %, à 49 cents, dans les premiers échanges.

La thérapie de Brainstrom, NurOwn, est en cours d'examen pour le traitement de la SLA, également connue sous le nom de maladie de Lou Gehrig, qui affecte les cellules nerveuses du cerveau et de la moelle épinière.

Dans ses documents d'information, la FDA a déclaré qu'elle ne pensait pas qu'il y avait suffisamment de preuves pour étayer les avantages cliniques de NurOwn, ajoutant qu'il manquait un grand nombre de données.

L'autorité de réglementation sanitaire a également relevé une incidence plus élevée de décès dans le groupe traité et a déclaré que cela indiquait une absence de bénéfice en termes de survie et justifiait un examen plus approfondi.

En novembre de l'année dernière, la FDA avait refusé d'accepter la demande d'autorisation du traitement après que BrainStorm n'eut pas atteint l'objectif principal dans une étude de phase avancée. L'entreprise a tout de même continué à déposer sa demande en signe de protestation.

Au cours de l'année écoulée, la FDA a accordé des autorisations accélérées au médicament Relyvrio d'Amylyx Pharmaceuticals et au Qalsody de Biogen pour le traitement de la SLA. Le processus d'approbation d'Amylyx a été particulièrement long en raison des inquiétudes suscitées par ses données.

Amylyx bénéficiait toutefois du soutien de l'association ALS, mais celle-ci a refusé de prendre position pour ou contre la thérapie de BrainStorm, bien qu'elle soit le plus important bailleur de fonds pour la défense des patients, avec un investissement total de 500 000 dollars, en raison des inquiétudes suscitées par ses données.

"Les témoignages étonnants que nous avons vus en ligne ne correspondent pas aux données que BrainStorm a partagées avec nous ou qui ont été publiées dans des publications évaluées par des pairs", a déclaré l'association sur son site web.

Un groupe de conseillers externes de la FDA doit se prononcer mercredi sur l'efficacité de la thérapie chez les patients atteints de SLA.