Blueprint Medicines Corporation a annoncé que le Comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l'Agence européenne des médicaments a adopté un avis positif, recommandant d'étendre l'indication actuelle d'AYVAKYT® (avapritinib) à la monothérapie pour le traitement des patients adultes atteints de mastocytose systémique agressive (MSA), de mastocytose systémique avec néoplasme hématologique associé (MSAHN) ou de leucémie à mastocytes (LMC), après au moins un traitement systémique. L'avis du CHMP va maintenant être examiné par la Commission européenne, qui a le pouvoir d'accorder et d'étendre les autorisations de mise sur le marché des médicaments dans l'Union européenne. Une décision finale sur la demande d'extension de l'indication d'AYVAKYT est prévue pour début avril 2022. Le CHMP a fondé son avis sur les résultats de l'essai de phase 1 EXPLORER et de l'essai de phase 2 PATHFINDER, dans lesquels AYVAKYT a montré une efficacité clinique durable chez les patients atteints de SM avancé dans tous les sous-types de la maladie et un profil de sécurité généralement bien toléré. Ces deux études, qui ont porté sur environ 150 patients avec un suivi allant jusqu'à quatre ans et qui constituent le plus grand ensemble de données jamais rapporté sur la mastocytose systémique avancée, ont été récemment publiées dans Nature Medicine. AYVAKYT (avapritinib) est un inhibiteur de kinase approuvé par la Commission européenne pour le traitement des adultes atteints de tumeurs stromales gastro-intestinales (GIST) non résécables ou métastatiques présentant la mutation PDGFRA D842V. Sous le nom de marque AYVAKIT, le médicament est approuvé aux États-Unis pour le traitement des adultes atteints de GIST non résécables ou métastatiques porteurs d'une mutation de l'exon 18 de PDGFRA, y compris les mutations D842V de PDGFRA, et pour le traitement des adultes atteints de SM avancée, y compris la SM agressive (ASM), la SM-AHN et la leucémie à mastocytes (MCL). Il est également approuvé sous la marque AYVAKIT en Chine continentale pour le traitement des adultes atteints de GIST non résécables ou métastatiques présentant une mutation de l'exon 18 du PDGFRA, y compris les mutations D842V du PDGFRA, et à Hong Kong et à Taiwan pour le traitement des adultes atteints de GIST non résécables ou métastatiques présentant une mutation D842V du PDGFRA.