BioCardia, Inc. a annoncé que le comité indépendant de surveillance de la sécurité des données (DSMB) a terminé son examen des données préétablies pour l'essai pivot de phase III en cours sur la thérapie cellulaire CardiAMP pour l'insuffisance cardiaque, une semaine seulement après avoir reçu la désignation de dispositif révolutionnaire de la FDA. Le DSMB a fondé son examen sur toutes les données disponibles pour les 108 patients inscrits et les six procédures supplémentaires de patients croisés dans l'essai à ce jour. Le DSMB a procédé à une évaluation des risques et des bénéfices, n'a indiqué aucun problème de sécurité significatif et a recommandé que l'étude se poursuive comme prévu. L'essai pivot CardiAMP sur l'insuffisance cardiaque en cours, multicentrique, en double aveugle, randomisé (3:2) et contrôlé, devrait recruter 260 patients dans un maximum de 40 centres dans tout le pays. Le critère d'évaluation principal de l'essai est un score composite de résultats basé sur une analyse hiérarchique Finkelstein-Schoenfeld (FS) à trois niveaux, un modèle de résultats établi qui a été utilisé dans d'autres programmes d'insuffisance cardiaque de premier plan. La procédure FS est une analyse hiérarchique qui compare la survenue d'événements cardiovasculaires et d'autres événements liés à la santé, ainsi que les mesures de la capacité fonctionnelle, sur une période d'un an chez les patients recevant le traitement de l'étude par rapport aux patients du groupe témoin qui ne reçoivent pas le traitement de l'étude. Les données soumises au DSMB ont fourni au groupe une visibilité sur les risques et les bénéfices de l'essai à son critère principal. Le DSMB est composé de deux cardiologues de renommée mondiale ayant une expérience dans le domaine de l'insuffisance cardiaque et de la cardiologie interventionnelle, ainsi que d'un biostatisticien de renommée mondiale ayant une expérience considérable dans l'évaluation des données d'essais pour les maladies chroniques, y compris l'insuffisance cardiaque. Sa responsabilité première est d'assurer la sécurité des patients et d'arrêter ou de mettre en pause l'investigation clinique si le risque de la thérapie semble l'emporter sur son bénéfice potentiel. Cette analyse risque-bénéfice comprend généralement une analyse de la futilité d'atteindre le critère d'évaluation primaire de l'essai clinique tel qu'il a été conçu.