Connexions Beam Therapeutics Inc.

Beam Therapeutics Inc. est une société de biotechnologie qui développe des médicaments génétiques de précision grâce à l'édition de bases. La gamme de technologies d'édition génétique de la société repose sur l'édition de bases, une technologie conçue pour permettre des modifications précises, prévisibles et efficaces d'une seule base, au niveau de séquences génomiques ciblées, sans provoquer de cassures double brin dans l'acide désoxyribonucléique. Ses principaux programmes se concentrent sur la drépanocytose et le déficit en alpha-1-antitrypsine, et la société fait également progresser des programmes dans d'autres maladies génétiques. Ses principaux programmes comprennent BEAM-101, Engineered Stem Cell Antibody Paired Evasion (ESCAPE), BEAM-302 et BEAM-301. BEAM-101 est un traitement expérimental à base de cellules souches hématopoïétiques (CSH) autologues, spécifiques au patient. ESCAPE est une approche potentiellement non génotoxique de la greffe de CSH. BEAM-302 est une formulation de réactifs d’édition de bases sous forme de nanoparticules lipidiques ciblant le foie, conçue pour proposer un traitement unique visant à corriger la mutation ponctuelle E342K (génotype PiZZ).