Arrowhead Pharmaceuticals, Inc. a annoncé qu'elle avait administré les premiers sujets d'un essai clinique de phase 1/2a (NCT06209177) d'ARO-CFB, son traitement expérimental par interférence ARN (ARNi), à 66 volontaires sains et à des patients souffrant d'une maladie rénale à médiation par le complément. Dans les études précliniques, ARO-CFB a permis une réduction profonde et durable de la production hépatique du facteur B du complément, qui est impliqué dans l'activation de la voie alternative du complément et associé à la pathogenèse des maladies impliquant l'activation du complément. ARO-CFB est le deuxième programme clinique conçu pour traiter les maladies associées à l'activation de la voie du complément, le premier étant ARO-C3, programme de phase 1 ciblant le composant 3 du complément. La société est impatiente de faire progresser ces deux programmes afin de déterminer si ces candidats peuvent répondre aux besoins médicaux substantiels non satisfaits qui subsistent dans le traitement de multiples maladies liées à l'activation du complément.

ARO-CFB est conçu pour réduire l'expression hépatique du facteur B du complément (CFB), qui joue un rôle régulateur important dans l'amplification de l'activation de la voie alternative du complément et a été identifié comme une cible thérapeutique prometteuse. ARO-CFB est développé comme traitement potentiel des maladies rénales médiées par le complément, telles que la néphropathie à immunoglobuline A (IgAN), qui est la maladie glomérulaire la plus fréquente dans le monde et qui comporte un risque élevé de progression vers l'insuffisance rénale terminale. En outre, l'ARO-CFB pourrait avoir des applications cliniques dans des maladies non rénales impliquant une activation du complément.