Alterity Therapeutics Limited a annoncé que l'essai clinique de phase 2 de la société sur l'ATH434 pour le traitement des patients atteints d'atrophie systémique multiple (ASM) est maintenant ouvert au recrutement au centre médical de l'université Vanderbilt à Nashville, Tennessee. L'essai clinique de phase 2 est une étude randomisée, en double aveugle et contrôlée par placebo de l'ATH434 chez des patients atteints d'ASM au stade précoce. L'étude évaluera l'effet du traitement par l'ATH434 sur la neuroimagerie et les biomarqueurs protéiques pour démontrer l'engagement de la cible et les critères cliniques pour démontrer l'efficacité, en plus des évaluations de la sécurité et de la pharmacocinétique.

Les biomarqueurs sélectionnés, y compris le fer cérébral et l'agrégation de la -synucléine, sont des contributeurs importants à la pathologie de l'ASM et sont donc des cibles appropriées pour démontrer l'activité du médicament. Des capteurs portables seront également utilisés pour évaluer les activités motrices qui sont importantes pour les patients atteints de MSA. L'étude devrait recruter environ 60 adultes qui recevront l'un des deux niveaux de dose d'ATH434 ou un placebo.

Les participants recevront le traitement pendant 12 mois, ce qui donnera l'occasion de détecter des changements dans les critères d'efficacité afin d'optimiser la conception d'une étude définitive de phase 3.