Abliva AB a annoncé que le premier patient a été traité dans le cadre de l'étude clinique mondiale de phase 2 de la société, l'étude FALCON. L'étude évaluera les effets du principal médicament candidat d'Abliva, le KL1333, chez des patients atteints d'une maladie mitochondriale primaire. L'étude FALCON, une étude clinique mondiale de phase 2, contrôlée par placebo et potentiellement cruciale, évalue les effets du principal médicament candidat d'Abliva, le KL1333, chez des patients adultes atteints d'une maladie mitochondriale et souffrant de fatigue chronique et de faiblesse musculaire.

Rita Horvath et son équipe au département des neurosciences cliniques de l'hôpital Addenbrooke à Cambridge, au Royaume-Uni. L'étude va maintenant passer à l'analyse intermédiaire qui comprendra les données d'environ 40 patients traités pendant une période allant jusqu'à six mois. L'analyse intermédiaire, une analyse en aveugle qui sera menée par un comité indépendant de surveillance des données (IDMC), examinera les données pour déterminer si elles sont futiles et fournira également une estimation de la taille de l'échantillon, basée sur la puissance des deux critères d'évaluation principaux, qui informera la taille finale de l'étude.

Cette analyse intermédiaire informative est attendue pour le premier semestre 2024. La société a également annoncé que tous les pays de la première vague de l'étude (États-Unis, Royaume-Uni, France, Espagne, Belgique et Danemark) ont approuvé l'étude, et que les patients seront recrutés dans plus de 15 sites répartis dans ces six pays.