Abliva AB (publ) a annoncé que la société a désormais inclus le nombre cible de patients requis pour le dépistage dans la phase 1 de l'étude FALCON. L'étude reste donc en bonne voie pour que tous les patients de la première vague commencent à être traités d'ici la fin de l'année et que l'analyse intermédiaire soit réalisée vers le milieu de l'année 2024. Abliva mène actuellement l'étude FALCON, une étude clinique de phase 2 mondiale, randomisée, contrôlée contre placebo et potentiellement enregistrable, évaluant l'efficacité du KL1333 chez des patients adultes atteints de maladie mitochondriale et souffrant de fatigue et de myopathie. Le nombre cible de patients requis pour le Screen 1 de l'étude a été atteint. Les patients présélectionnés ont été, et continueront d'être, évalués pour le début du dosage dans l'étude, avec l'objectif que tous les patients éligibles aient commencé le dosage d'ici la fin de 2023. Dans l'étude FALCON, les patients qui répondent aux critères initiaux sont évalués pendant une période de sélection, au cours de laquelle leurs antécédents génétiques et une base de fatigue constante et de myopathie sont confirmés. Les patients qui satisfont aux critères nécessaires commencent à recevoir le traitement à la fin de la période de sélection.
L'essai FALCON a un plan d'étude adaptatif avec une analyse intermédiaire qui déterminera le nombre final de patients à recruter dans l'étude complète (Vague 1 + Vague 2) pour soutenir un ensemble de données potentiellement enregistrables.